SMA : le nusinersen efficace également pour le type 3

Le nusinersen (Spinraza®) a été le premier traitement à obtenir, il y a quelques années, une autorisation de mise sur le marché dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Celle-ci repose sur des résultats d’efficacité du produit sur la fonction motrice obtenus au cours d’essais cliniques menés principalement chez des enfants. Quelques études du nusinersen chez des adultes atteints de SMA ont été publiées depuis mais elles ne concernent le plus souvent qu’un petit nombre de patients.

Une équipe italienne a réalisé une étude rétrospective sur la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez 13 adultes atteints de SMA de type 2 et 103 de type 3, avec un âge médian à la première injection de 34 ans.
Après 14 mois de suivi, les adultes atteints de SMA de type 3 ont vu leur fonction motrice (mesurée par l’échelle fonctionnelle motrice de Hammersmith HFMSE) et leur capacité fonctionnelle des membres supérieurs (mesuré par le test d’évaluation des membres supérieurs RULM) s’améliorer. En revanche, aucun changement significatif n’a été mis en évidence chez les adultes atteints de SMA de type 2 malgré une tendance positive pour le RULM. Cela pourrait être du, d’après les auteurs, au plus faible nombre de participants atteints de SMA de type 2, ne permettant pas de conclure définitivement.

Source
Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3
L Maggi, L Bello, S Bonanno et al.
J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2020 (Sept).