SMA : le choix du traitement chez les adultes, une décision collégiale
En France, des professionnels de santé experts de l’amyotrophie spinale proximale se réunissent régulièrement pour décider de l’initiation ou non d’un traitement par nusinersen ou par risdiplam chez des adultes atteints. Analyse de leurs décisions sur une année.
Lors d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP), plusieurs professionnels de santé partagent leurs points de vue pour choisir la meilleure prise en charge d’un patient en fonction des dernières avancées scientifiques et de leur expérience. Dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1(SMA), où les traitements sont encore récents et ont surtout été évalués chez les enfants, le choix d’un traitement se décide au cas par cas au cours d’une RCP, notamment pour le patient adulte.
Un choix portant principalement sur le nusinersen
En France, entre octobre 2020 et septembre 2021, des réunions de concertation pluridisciplinaire se sont déroulées pour décider de l’initiation ou non d’un traitement par nusinersen (Spinraza) ou par risdiplam (Evrysdi) chez 107 adultes atteints de SMA et âgés de 16 à 62 ans. Seule une petite moitié de ces patients avait des attentes précises concernant le médicament demandé comme une amélioration de leurs capacités pour manger ou à effectuer leur toilette, une stabilisation de leur capacité à contrôler leur fauteuil roulant, à réaliser des activités de loisirs…
Deux tiers des demandes de traitement ont reçu un avis positif, plus souvent par nusinersen (32 patients sur 46 demandeurs initiaux) que par risdiplam (28 sur 54). Pour 12 patients, un changement de traitement (du nusinersen au risdiplam ou l’inverse) a été proposé et finalement confirmé pour 8 d’entre eux.
Les avis négatifs ont été quant à eux motivés par une stabilisation de la SMA, la présence d’une maladie concomitante, une faiblesse musculaire jugée trop sévère, une absence de contre-indication aux injections intrathécale (pour le risdiplam)… À l’avenir, la collecte de données en vie réelle chez les adultes et les décisions prises en RCP permettront d’établir progressivement des recommandations sur les indications d’un traitement et de son suivi.
Source
Multidisciplinary team meetings in treatment of spinal muscular atrophy adult patients: a real-life observatory for innovative treatments.
Salort-Campana E, Solé G, Magot A et al.
Orphanet J Rare Dis. 2024 Janv.