SMA : et si les traitements disponibles amélioraient aussi le développement intellectuel ?

Sept nourrissons atteints de SMA, traités par l’un des trois traitements disponibles sur le marché (Spinraza, Zolgensma ou Evrysdi) avant l’apparition de la maladie ont obtenu des scores cognitifs plus élevés que ceux de 11 nourrissons atteints de SMA de type I, traités après le début de leurs symptômes. Ces derniers voient toutefois leur profil cognitif (mémoire, attention, langage…) s’améliorer au cours de trois ans de suivi. Ces résultats sont issus d’une petite étude menée par l’équipe de Laurent Servais, du Centre de Référence Neuromusculaire d’Oxford au Royaume-Uni.

Le développement intellectuel, un paramètre à surveiller aussi

Depuis plusieurs années, les trois médicaments disponibles dans la SMA ont montré leurs bénéfices sur le développement moteur, lesquels sont encore plus prononcés s’ils sont administrés en présymptomatique. Le profil cognitif dans la SMA étant considéré comme normal voire au-dessus de celui de la population générale, il a été peu étudié dans ce contexte thérapeutique. Et encore moins dans la SMA de type I, population dans laquelle les enfants décédaient avant deux ans et donc avant de pouvoir évaluer leur profil cognitif, en l’absence de traitement.
C’est l’allongement considérable de la durée de vie des nourrissons atteints de SMA de type I grâce à un des médicaments qui a conduit cette équipe à s’intéresser également au développement intellectuel. Le constat d’une différence entre les nourrissons traités en pré- ou en post-symptomatique ont amené les auteurs à conclure que le développement intellectuel est également un paramètre important à surveiller chez les patients atteints de SMA de type I traités. D’autre études de plus grande ampleur sur ce sujet seront toutefois nécessaires.

Source
Longitudinal developmental profile of newborns and toddlers treated for spinal muscular atrophy. 
Ngawa M, Dal Farra F, Marinescu AD, Servais L. 
Ther Adv Neurol Disord. 2023 Fév.