SMA : essai du RG7916 chez les volontaires sains terminé
Le RG7916, une molécule qui agit sur la maturation de SMN2, évalué dans un essai de phase I chez des volontaires sains a été bien toléré.
Le laboratoire Roche, en partenariat avec PTC Therapeutics et la SMA foundation, vient d’annoncer que son essai du RG7916 chez des volontaires sains, âgés de 18 à 45 ans, est terminé. Cet essai de phase I réalisé au Pays Bas avait pour objectif d’évaluer la sécurité d’utilisation, la tolérance, la pharmacodynamique et la distribution dans l'organisme de l’administration orale du RG7916.
Sur la base des résultats de cet essai, le laboratoire Roche a décidé de poursuivre le développement de ce candidat-médicament. Il prévoit de démarrer d’ici la fin de l’année 2016 un essai du RG7916 chez des personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1, 2 et 3.
Le RG7916
Comme le RG7800 (appelé aussi RO6885247), le RG7916 est un composé qui module la maturation de l’ARN messager de SMN2 pour réintégrer l’exon 7 manquant. La réintégration de cet exon 7 permet alors la synthèse de la protéine SMN manquante dans la SMA.
Le RG7800 est évalué dans le cadre de l’essai MOONFISH actuellement suspendu du fait de résultats inattendus à long terme dans des modèles animaux. Cependant, le laboratoire Roche confirme l’absence d’effets indésirables chez les participants de l’essai MOONFISH.