SMA : Du nouveau sur l'accès anticipé au nusinersen (Spinraza)

En mai 2017, parallèlement à l’avis positif de l’Agence européenne du médicament, l’ANSM a accordé une ATU de cohorte pour les patients atteint d’amyotrophie spinale n’ayant pas obtenu le stade de la marche autonome. Cette indication correspond à la demande effectuée par le laboratoire Biogen, qui n’a pas souhaité demander un accès anticipé pour l’ensemble de l’indication pour laquelle l’AMM avait été demandée. La France fait cependant exception en Europe en étant le seul pays permettant un accès anticipé aux type 2.

Constatant l’écart potentiel entre le champs de l’ATU de cohorte et le probable champs de l’AMM, l’ANSM a saisi, dès le 9 mai, la HAS dans le cadre d’un dispositif règlementaire pour l'obtention duquel l’AFM-Téléthon s’était beaucoup battue en 2013. Le 3 juillet, la HAS vient de rendre public l’avis qu’elle a pris le 21 juin. Elle constate que, pour les indications de l’AMM européenne qui ne sont pas couvertes par l’ATU de cohorte, il n’existe pas d’alternatives thérapeutiques. Cet avis ouvre la voie pour l’accès au traitement des SMA de type 3 dès la fin du mois d’aout, sans attendre l’issue du long processus d’évaluation du produit et de fixation de son prix (un an voire plus). 

Cependant, la prise en charge de toutes les indications de l’AMM pendant la durée d’évaluation et de négociation du prix ne préjuge pas du résultat final. La faiblesse  des données existantes  pour les SMA de type 3 (faible nombre de patients dans l'essai) pourrait être un frein au remboursement pour cette indication. Un décision de non remboursement entrainerait alors un arrêt des prises en charge pour cette indication. 

Par ailleurs, des réflexions entre médecins et chirurgiens français sont engagées en lien avec l'AFM-Téléthon afin d’essayer de répondre à la question des injections intrathécales chez des malades ayant une arthrodèse. Un patient avec une arthrodèse a déjà reçu une injection de Spinraza à l’étranger.