SMA : des résultats de l’essai ENDEAR
Le Spinraza™ diminue de 47% le risque de décès ou le besoin de ventilation assistée des nourrissons atteints de SMA de type 1 sur la durée de l’essai.
Dans un communiqué de presse du 13 janvier 2017, les laboratoires Biogen et IONIS Pharmaceuticals annoncent la présentation lors de la conférence annuelle de l'Association de neurologie pédiatrique britannique à Cambridge, (Royaume-Uni, 11-13 janvier 2017) de premiers résultats définitifs de l’essai ENDEAR, arrêté en août 2016.
Les résultats présentés incluent les données des 121 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 1 inclus dans l’essai. Ils mettent en évidence une bonne tolérance du Spinraza™ ainsi qu’une réduction statistiquement significative du nombre de décès ou de l’utilisation d’une ventilation permanente (critères d’évaluation principaux de l’essai) chez les nourrissons traités par Spinraza™ par rapport à ceux sous placebo.
La présentation de résultats complémentaires de l’essai ENDEAR se fera dans un prochain congrès médico-scientifique.
L’essai ENDEAR, compte tenu de l‘amélioration de la fonction motrice significative retrouvée chez les 78 participants étudiés lors de l’analyse intermédiaire mi-2016, a été arrêté plus tôt que prévu. Il est poursuivi par une étude en ouvert, l’essai SHINE, où tous les participants reçoivent le Spinraza™. Cela a également permis un accès anticipé au traitement pour les patients SMA type 1 dans le cadre d’un programme d'accès anticipé (EAP pour expanded access program) dans les pays où la réglementation le permet. En France, cet accès anticipé s’effectue sous la forme d’autorisation temporaire d'utilisation (ATU) nominative.