SMA : des nouvelles de traitements innovants au congrès Cure SMA
Lors de cet évènement, de nouveaux résultats d’essais cliniques avec le Spinraza®, l’Evrysdi®, l’apitegromab… ont été présentés. Le démarrage d’un essai avec un nouveau dispositif d’administration du Spinraza® a été annoncé.
C’est à Orlando en Floride que s’est déroulé du 28 au 30 juin 2023 le congrès annuel organisé par l’association américaine Cure SMA, l’occasion de réunir chercheurs, cliniciens, laboratoires pharmaceutiques et patients pour favoriser les échanges et les collaborations, et partager les derniers résultats d’études.
L’essai RESPOND associant le Spinraza® au Zolgensma®
Cet essai évalue sur deux ans les effets du Spinraza® chez 60 nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) déjà traités par Zolgensma® mais dont les effets étaient insuffisamment satisfaisants. Des résultats à six mois auprès de 29 participants ont été présentés : la fonction motrice de la plupart des participants est améliorée. Ces données suggèrent que le Spinraza® apporterait des bénéfices supplémentaires après la thérapie génique. Ils devront être confirmés dans la durée et sur l’ensemble des participants.
L’essai PIERRE avec un nouveau dispositif pour administrer le Spinraza®
Les autorités de santé américaines ont donné leur feu vert pour le démarrage d’un essai du premier dispositif implantable formé d'un boitier placé sous la peau et relié par un tuyau très fin (cathéter) à l'espace qui entoure la moelle épinière, dans le liquide céphalo-rachidien, appelé ThecaFlex. Celui-ci permettrait l’administration répétée du Spinraza®, comme alternative à l’actuelle injection intrathécale réalisée comme une ponction lombaire entre deux vertèbres. L’essai PIERRE devrait inclure 90 participants aux États-Unis et en Europe.
L’essai FIREFISH avec l’Evrysdi®
De nouveaux résultats à quatre ans de l’Evrysdi® dans la SMA de type I confirment l’efficacité du produit sur le long terme : 91% des enfants, traités entre l’âge de 1 et 7 mois, sont toujours en vie, avec une fonction motrice maintenue ou améliorée. La très grande majorité sont capables de se nourrir par la bouche.
L’essai TOPAZ avec l’apitegromab
Les résultats après trois ans de traitement par apitegromab (un inhibiteur de la myostatine, une hormone qui empêche naturellement la croissance des muscles) suggèrent une amélioration de la fonction motrice, qui semble durer dans le temps. Les mesures rapportées par les participants atteints de SMA non ambulants mettent en évidence des améliorations pour la fatigue et la réalisation des activités de la vie quotidienne. L’essai SAPPHIRE, associant l’apitégromab au Spinraza® ou Evrysdi® permettra d’avoir des données supplémentaires sur ce traitement.
Source
New Data at Cure SMA Highlight Potential Benefit of SPINRAZA® (nusinersen) in Infants and Toddlers with Unmet Clinical Needs After Gene Therapy. Biogen.
Communiqué de presse du 30 juin 2023.
Alcyone Therapeutics Receives FDA IDE Approval to Initiate Clinical Study of the ThecaFlex DRx™ System for Administration of SPINRAZA® (nusinersen). Alcyone Therapeutics.
Communiqué de presse du 27 juin 2023.
Four-year follow up data for Roche’s Evrysdi show continued increase in number of children with a severe form of spinal muscular atrophy (SMA) able to sit, stand and walk. Roche.
Communiqué de presse du 30 juin 2023.
New 36-Month Apitegromab Extension Data Reinforce Long-Term Substantial and Sustained Improvement of Motor Function in Phase 2 TOPAZ Trial Patients with Nonambulatory Spinal Muscular Atrophy. Scholar Rock.
Communiqué de presse du 30 juin 2023.