SMA de types II, III, IV : résultats mitigés pour la pyridostigmine
Alors qu’une majorité de participants trouvent que leur fatigabilité s’est améliorée, l’essai SPACE n’a pas démontré d’amélioration statistiquement significative de l’endurance et de la fonction motrice sous pyridostigmine dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II, III ou IV.
Trente-cinq personnes âgées de plus de 12 ans et atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type II, III ou IV ont participé entre 2016 et 2017 à un essai de phase II monocentrique de la pyridostigmine aux Pays-Bas, l’essai SPACE. Cet essai avait pour but d’évaluer les effets d’un traitement de 8 semaines par ce médicament connu pour stimuler le fonctionnement de la jonction neuro-musculaire.
Le traitement a été bien toléré, même si des effets indésirables modérés et acceptables étaient plus fréquents sous pyridostigmine que sous placebo.
Ni la rapidité à exécuter le Nine-hole peg test (NHPT), un test qui consiste à placer puis à retirer le plus rapidement possible des chevilles dans neuf trous prévus à cet effet, ni la mesure de la fonction motrice (MFM), critères principaux de cet essai, n’ont été améliorées de façon significative sous pyridostigmine.
Cependant, plus de 74% des personnes sous pyridostigmine (contre 29,7% sous placebo) rapportent une diminution de leur fatigabilité.
Compte tenu de l’arrivée sur le marché de molécules modificatrices de l’évolution de la SMA (Spinraza®, Zolgensma®, Evrysdi®) aux mécanismes d’action différents, la pyridostigmine pourrait représenter un traitement complémentaire visant à améliorer la fatigabilité des personnes atteintes de SMA, sous réserve d’études cliniques qui le confirment.
Source
Randomized double-blind placebo-controlled crossover trial with pyridostigmine in spinal muscular atrophy types 2-4.
Stam M, Wijngaarde CA, Bartels B et al.
Brain Commun. 2022 Dec 9;5(1):fcac324.