SMA de type II et III : les résultats de l’essai TOPAZ publiés
L’essai TOPAZ qui a évalué les effets d’un an de traitement par l’apitegromab, un anti-myostatine, dans la SMA de type II ou de type III semble confirmer l’efficacité d’une bi-thérapie sur la fonction motrice.
Plusieurs traitements sont développés dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) dans le but d’augmenter la masse musculaire en bloquant la myostatine, un inhibiteur naturel de la croissance musculaire. C’est le cas de l’apitegromab du laboratoire pharmaceutique Scholar Rock, testé dans le cadre de deux essais cliniques dans la SMA de type II et III : l’essai TOPAZ où il est associé, chez certains participants, au Spinraza, et l’essai SAPPHIRE où il est combiné au Spinraza ou à l’Evrysdi.
Trois cohortes
Dans cet essai, l’apitegromab a été testé auprès de 58 participants pendant un an à deux doses (une faible de 2 mg/kg ou une forte de 20 mg/kg). Il est combiné ou non au traitement par Spinraza, qui, lui, n’agit pas sur le muscle mais sur la production de protéine SMN, manquante dans la SMA.
Les résultats à un an de traitement ont mis en évidence des effets positifs sur la fonction motrice, plus particulièrement dans la cohorte 3 qui comprend des participants plus jeunes. D’autres résultats communiqués par le laboratoire Scholar Rock suggèrent que ces effets bénéfiques semblent perdurer, dans le cadre d’une phase d’extension, après trois ans de traitement.
L’essai SAPPHIRE, qui se déroule notamment en France, permettra d’apporter d’autres données sur ce produit. Le recrutement de ses participants, atteints de SMA de type II ou III et âgés de 2 à 21 ans, est terminé.
Sources
Safety and Efficacy of Apitegromab in Patients With Spinal Muscular Atrophy Types 2 and 3: The Phase 2 TOPAZ Study.
Crawford TO, Darras BT, Day JW et al.
Neurology. 2024 Mars.
Scholar Rock Announces Completion of Enrollment for the Phase 3 SAPPHIRE Trial. Scholar Rock. Communiqué de presse du 19 septembre 2023