SMA de type II et III : gain de force des bras sous nusinersen
Une étude du nusinersen en vie réelle montre une stabilisation, voire une amélioration, de la force motrice chez des personnes atteintes de SMA de type II ou III non ambulantes.
Les données en vie réelle ont été recueillies dans le cadre du registre SMArtCARE, auprès de 256 personnes atteintes d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type II ou III, non ambulantes et traitées par nusinersen (Spinraza®).
Sur une durée d’un an (pour près de 90% d’entre elles) à trois ans (pour la moitié d’entre elles) de traitement, la fonction motrice est restée stable dans 70% des cas et s’est améliorée chez un quart des participants. Dans la quasi-totalité des cas, la force des bras ne s’est pas détériorée. Elle s’est améliorée chez près d’un tiers d’entre eux, y compris chez les plus âgés.
Source
Improved upper limb function in non-ambulant children with SMA type 2 and 3 during nusinersen treatment: a prospective 3-years SMArtCARE registry study.
Pechmann A, Behrens M, Dörnbrack K et al.
Orphanet J Rare Dis. 2022 Oct 23;17(1):384.