SMA de type II : confirmation de l’utilité du salbutamol

Déjà utilisé dans le traitement de l’asthme et généralement bien toléré, le salbutamol est une molécule, qui joue un rôle stabilisateur au niveau de la jonction neuromusculaire. Plusieurs essais cliniques en ouvert dans l’amyotrophie spinale liée au gène SMN1 (ou SMA pour spinal muscular atrophy) ont déjà montré qu’il entrainait un gain de force.
Une équipe espagnole a réalisé un essai en ouvert du salbutamol par voie orale chez quarante-huit enfants ou adolescents atteints de SMA de type II. Les résultats publiés en avril 2019, montrent qu’au terme des 18 mois de l’étude, le salbutamol a été bien toléré et qu’il a entrainé un gain fonctionnel, en particulier chez les plus jeunes, âgés de 6 ans ou moins, et cela dans les six premiers mois de traitement.

Sources
- Salbutamol tolerability and efficacy in patients with spinal muscular atrophy type II.
Frongia AL, Natera-de Benito D, Ortez C, Alarcón M, Borrás A, Medina J, Vigo M, Padrós N, Moya O, Armas J, Carrera-García L, Expósito-Escudero J, Cuadras D, Bernal S, Martorell L, Colomer J, Nascimento A.
Neuromuscul Disord. 2019 Jul;29(7):517-524. doi: 10.1016/j.nmd.2019.04.003.
- SMA : le salbutamol bénéfique chez 7 patients