SMA : de nouveaux résultats de l’essai NURTURE
Les améliorations du développement moteur se poursuivent jusqu’à 4,8 ans après un traitement continu par nusinersen dans la SMA présymptomatique.
L’essai NURTURE a pour but d’évaluer si une administration de nusinersen (Spinraza) démarrée dès les premières semaines de vie peut prévenir ou atténuer la sévérité de l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) chez 25 nouveau-nés atteints de SMA pré-symptomatiques confirmés génétiquement, âgés de moins de 6 semaines et susceptibles de développer une SMA de type I ou II.
C’est à ce jour l’essai le plus long pour étudier les effets d’un traitement chez des nouveau-nés atteints de SMA pré-symptomatiques.
De nouveaux résultats de cet essai ont été communiqués par Biogen, le laboratoire qui développe le nusinersen, à l’occasion de la Conférence internationale annuelle de Cure SMA qui s’est déroulée en téléconférences du 10 au 12 juin 2020. Ils confirment à plus long terme les effets positifs que ceux obtenus après 3 ans de traitement, publiés en septembre 2019.
Les enfants traités en continu par nusinersen (jusqu’à 4,8 ans de traitement) continuent de voir leur fonction motrice s’améliorer : tous sont vivants et aucun n’a besoin d’assistance respiratoire permanente. Une très grande majorité (96%) est capable de marcher avec aide.
Fort de ces résultats, cet essai international (mais pas français) initialement prévu sur 5 ans est prolongé jusqu’à une durée totale de 8 ans.
Source
Voir le communiqué de presse de Biogen du 10 juin 2020 : « New results from landmark nurture study show that pre-symptomatic SMA patients treated with Spinraza® (nusinersen) continue to demonstrate sustained benefit from treatment »