Sclérose latérale amyotrophique : un nouvel essai démarre avec le soutien de l’AFM-Téléthon !

L’essai nommé TRIALS* a commencé avec l’inclusion de son premier participant, annonce le laboratoire français InFLectis BioScience dans un communiqué de presse en date du 19 décembre 2022. Il s’agit d’évaluer un médicament en développement, l’IFB-088 ou icerguastat, dans la maladie de Charcot. 

Combler un manque de traitement

Également appelée sclérose latérale amyotrophique ou SLA, cette maladie toucherait environ 7 000 personnes en France. Elle se manifeste par une paralysie musculaire progressive liée à la disparition de neurones qui commandent les mouvements et conduit au décès dans un délai de 2 à 5 ans, en moyenne. À ce jour, aucun traitement ne permet d’en guérir. 
Le Rilutek® (riluzole), qui ralentirait la destruction des motoneurones, est indiqué dans la maladie de Charcot pour « prolonger la durée de vie ou retarder le recours à la ventilation assistée ». Les participants de l’essai TRIALS prendront pendant six mois du Rilutek® associé soit à un placebo, soit à l’IFB-088.

TRIALS en pratique 
Pourquoi ? Évaluer la tolérance, l’innocuité et l’efficacité du l’IFB-088.
Qui ? Cinquante femmes et hommes âgés de plus 18 ans, atteints d’une maladie de Charcot à début bulbaire (difficultés à parler, mâcher, avaler) apparue depuis moins de 18 mois, avec une capacité pulmonaire d’au moins 60 % sans ventilation assistée.
Quel traitement ? Prendre deux fois par jour pendant 6 mois des comprimés de Rilutek® et d’IFB-008, ou de Rilutek® et d’un placebo.
Quand ? À partir de décembre 2022, avec des premiers résultats attendus début 2024 selon InFlectis BioScience.
Où ? La France compte 10 centres investigateurs :
• Brest, Hôpital de la Cavale Blanche, Service de neurologie – SLA
• Clermont-Ferrand, Hôpital Gabriel Montpied, Service de neurologie
• Lille, Hôpital Roger Salengro, Service de neurologie
• Lyon, Hôpital Pierre Wertheimer, Unité pathologies du mouvement et pathologies neuromusculaires
• Marseille, Hôpital de la Timone, Service des maladies neuromusculaires et de la SLA
• Nancy, Hôpital Central, Service de neurologie
• Nantes, Hôpital Laennec, Service de neurologie
• Nice, Hôpital Pasteur 2, Centre de référence SLA et autres maladies du neurone moteur
• Toulouse, Hôpital Pierre-Paul Riquet, Service de neurologie
• Tours, Hôpital Bretonneau, Service de neurologie

Un médicament innovant

L’AFM-Téléthon a soutenu le développement amont de l’IFB-088, au stade préclinique puis clinique avec un essai démontrant sa bonne tolérance et sa sécurité d’emploi chez 72 participants en bonne santé (phase I). Ce candidat médicament se présente sous forme de comprimés. En Europe, il a le statut de médicament orphelin pour la SLA, mais aussi pour la maladie de Charcot Marie-Tooth. 
L’IFB-088 est capable de franchir la barrière hémato-encéphalique et donc potentiellement d’atteindre le système nerveux central (cerveau et moelle épinière) où des motoneurones sont lésés dans la SLA. Son mode d’action ? Il réduit la production de protéines défectueuses, mal repliées, à l‘intérieur de certaines cellules seulement : celles dont le mécanisme naturel de « contrôle qualité » est débordé par l’accumulation, toxique, de ces protéines mal configurées. Une telle accumulation (comme celle des protéines TDP-43 notamment) se produit dans les neurones moteurs touchés par la maladie de Charcot.

*Pour Treatment combining Riluzole and IFB-088 in bulbar Amyotrophic Lateral Sclerosis

Source
InFlectis BioScience doses first patient with ifb-088 in a phase 2 clinical trial for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis
InFlectis BioScience
Communiqué de presse du 19 décembre 2022