Prouesse 2017 : la micro-dystrophine efficace pour la myopathie de Duchenne
L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !
Des chercheurs français de Généthon et du laboratoire de thérapie génique de Nantes, en collaboration avec des chercheurs anglais de l’université de Londres, ont réussi à restaurer la force musculaire de chiens naturellement atteints de la maladie grâce à une technique très innovante de thérapie génique : ils ont utilisé une version raccourcie du gène de la dystrophine (le plus long gène connu) permettant ainsi son transfert dans les muscles et la production de cette protéine indispensable au bon fonctionnement du muscle.
« C’est la première fois que l’on parvient à traiter le corps entier d’un animal de grande taille en utilisant une micro-dystrophine. Cette approche innovante est particulièrement intéressante car elle permettrait de traiter l’ensemble des patients atteints de myopathie de Duchenne quelle que soit la mutation génétique en cause »
Au terme de 13 ans de recherches pour Caroline Le Guiner, ces résultats démontrent la sécurité et l’efficacité de la micro-dystrophine et permettent d’envisager le développement d’un essai clinique chez les patients. Prochain défi : développer un essai clinique chez les patients !
Caroline Le Guiner est chercheuse au laboratoire de Thérapie Génique de Nantes, INSERM, Université de Nantes, CHU de Nantes
Ce qui la motive, c’est à la fois la fois son grand intérêt pour la recherche médicale et l’intérêt du patient. C’est avec les applications concrètes de la thérapie génique que Caroline sait pourquoi elle travaille. Et elle accepte volontiers la pression du résultat comme un moteur.