Nouvelle formule pour un activateur de l’utrophine, le SMT C1100
L’association américaine MDA finance un essai de phase I pour tester une nouvelle formulation du SMT C1100, un activateur de l’utrophine
Une piste thérapeutique dans la dystrophie de Duchenne (DMD) consiste à augmenter l’expression de l’utrophine pour compenser l’absence de dystrophine, une protéine dont elle est très similaire. En se basant sur cette stratégie, le laboratoire britannique Summitplc a développé une molécule, prise par voie orale, le SMT C1100, qui favorise la production d’utrophine. Si les résultats d’un essai de phase I de SMT C1100 ont montré que la molécule était bien tolérée chez des volontaires sains, sa faible activité thérapeutique pourrait être liée à une composition de la molécule (formulation) inadaptée (seule une très faible quantité de produit a atteint la circulation sanguine).
Récemment, le laboratoire Summit plc a développé une nouvelle formulation de SMT C1100, qui devrait être mieux absorbée et atteindre plus facilement les muscles. Pour tester les effets de cette nouvelle molécule dans le cadre d’un essai de phase I chez des volontaires sains, le laboratoire vient de recevoir le soutien financier de l’association américaine Muscular Dystrophy Association. Si les résultats se montrent positifs, l’étape suivante consistera à tester cette nouvelle forme de SMT C1100 chez des garçons atteints de DMD.