Neuropathie liée à SORD : un candidat médicament en bonne voie
La société Applied Therapeutics qui mène un essai clinique dans une forme de CMT liée à SORD a annoncé des résultats à mi-parcours très encourageants avec l’AT-007.
La neuropathie liée au gène SORD se manifeste par une diminution de la force musculaire accompagnée ou non d’une atteinte de la sensibilité. Elle fait partie des neuropathies associées à la maladie de Chacot-Marie-Tooth. Découverte en 2020 seulement, un premier candidat médicament a été rapidement identifié, l’AT-007, ou govorestat.
Il s’agit d’un inhibiteur de l’aldose réductase, une famille de molécules à l’étude dans la neuropathie diabétique et d’autre maladies rares comme la galactosémie. Il protégerait les cellules nerveuses en limitant l’accumulation de sorbitol due à l’absence de la protéine SORD.
Dès 2022, un essai clinique de l’AT-007 a été mis en place par la société Applied Therapeutics dans la neuropathie liée à SORD : l’essai INSPIRE évalue pendant deux ans le candidat médicament contre placebo, chez 56 malades, âgés de 16 à 55 ans, suivis en Europe (mais pas en France) et aux États-Unis (essai de phase III en double aveugle).
Des résultats intermédiaires à un an montrent une amélioration du score CMT Health Index, un questionnaire qui évalue le retentissement de la maladie sur la vie quotidienne et le bien-être : mobilité, fatigue et douleur seraient améliorées.
Le traitement est bien toléré et n’a pas entrainé d’effet secondaire grave. L’essai est toujours en cours pendant un an.
Source
Applied Therapeutics Announces Positive Results from 12-month Interim Analysis of Govorestat (AT-007) in the Ongoing INSPIRE Phase 3 Trial in Sorbitol Dehydrogenase (SORD) Deficiency – Applied Therapeutics – communique de presse du 15 février 2024