Myosite à inclusions : c’est fini pour l’arimoclomol
Après plusieurs années d’essais de l’arimoclomol dans la myosite à inclusions, cette piste de traitement se ferme définitivement.
L’arimoclomol pris trois fois par jour à la dose de 1 200 mg pendant 20 mois n’a pas atteint les critères d’évaluation de son efficacité dans le cadre d’un essai contre placebo chez 150 personnes atteintes de myosite à inclusions aux États-Unis et au Royaume-Uni.
Pas de différence avec le placebo
Cette annonce avait été faite en mars 2021 par un communiqué de presse, lequel annonçait également l’arrêt du développement du candidat-médicament dans la myosite à inclusions. Depuis, les résultats définitifs de cet essai sont parus. Ils confirment que l’arimoclomol n’améliore pas le score IBMFRS, lequel évalue le fonctionnement musculaire nécessaire à différentes activités du quotidien (déglutir, écrire, couper les aliments, marcher, se relever d’une chaise, se laver…). De même, les investigateurs ne notent aucun bénéfice sur la force musculaire des mains et des quadriceps, la qualité de vie ou encore le nombre de chutes.
D’autres traitements à l’étude
Si les résultats de cet essai clinique sont décevants, de précieuses informations sur la myosite à inclusions et sa progression ont pu être recueillies auprès de ses nombreux participants. Elles pourraient être utiles pour concevoir de futurs essais : durée idéale, sous-groupes de participants atteints de symptômes comparables, critères pour juger l’efficacité des médicaments dans cette forme de myopathie… Pour l’heure, différents candidats médicaments sont évalués dans la myosite à inclusions comme la rapamycine (ou sirolimus) ou encore de l’ABC008, tous deux à l’essai aux États-Unis et en Australie. En France, un essai de thérapie cellulaire (ADSVF-in-IBM) a démarré à l’Institut de myologie en 2023. Il rassemblera à terme 32 adultes atteints de myosite à inclusions pour évaluer des injections locales de cellules souches.
Sources
Orphazyme [en ligne] Orphazyme announces topline results from pivotal trial of arimoclomol for Inclusion Body Myositis (IBM) – Communiqué de presse du 29 mars 2021 [consulté le 6 avril 2021]
Safety and efficacy of arimoclomol for inclusion body myositis: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled trial.
Machado PM, McDermott MP, Blaettler T et al.
Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):900-911.
The search for treatments for inclusion body myositis.
de Visser M, De Bleecker J.
Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):873-874.