Myopathie mitochondriale : résultats positifs d’un essai clinique de la taurine

Le syndrome du MELAS fait partie des maladies mitochondriales décrites chez l’adulte. Comme son acronyme l’indique, il associe une myopathie (M), une encéphalopathie (E), une acidose lactique (LA) et des pseudo-accidents vasculaires cérébraux (S) (stroke like episode en anglais).
Le syndrome MELAS est dû, presque exclusivement, à une anomalie ponctuelle de l’ADN mitochondrial.
La taurine est un composé existant à l'état naturel dans l'organisme qui joue un rôle important dans les mitochondries. Elle effectue notamment des modifications de l’ADN mitochondrial permettant l’expression de protéines de la chaine respiratoire ; c’est grâce à la chaîne respiratoire que les mitochondries assurent la production de l’essentiel de l’énergie directement utilisable par la cellule.
Chez les personnes qui présentent le syndrome de MELAS, la taurine ne peut pas effectuer les modifications de l’ADN mitochondrial normalement observées chez l’homme, laissant supposer qu’une supplémentation en taurine pourrait être bénéfique chez ces personnes.

C’est pourquoi un essai de phase III en ouvert a été conduit au Japon pour évaluer les effets d’une supplémentation orale en taurine pendant un an chez 10 personnes atteintes du syndrome de MELAS. Les résultats de cet essai publié en avril 2018 ont mis en évidence une augmentation des modifications de la taurine sur l’ADN mitochondrial. Après un an, les personnes sous traitement ont présenté moins de pseudo-accidents vasculaires cérébraux.

Source

Taurine supplementation for prevention of stroke-like episodes in MELAS: a multicentre, open-label, 52-week phase III trial.
Ohsawa Y, Hagiwara H, Nishimatsu SI, Hirakawa A, Kamimura N, Ohtsubo H, Fukai Y, Murakami T, Koga Y, Goto YI, Ohta S, Sunada Y; KN01 Study Group.
J Neurol Neurosurg Psychiatry., 2018 (Avr).