Myopathie des ceintures : un essai de thérapie génique démarre
A l’issue de près de 30 ans de recherche, le démarrage d’un essai de thérapie génique européen marque une étape majeure vers le traitement de la myopathie des ceintures liée au gène FKRP. Les autorisations ont été obtenues dans les trois pays impliqués, la France, le Danemark et la Grande-Bretagne.
Un premier essai européen de thérapie génique dans la myopathie des ceintures liée au gène FKRP (LGMD2I/R9) vient de démarrer. Les autorisations ont été obtenues dans les trois pays impliqués : France, Danemark et Grande-Bretagne. Mené par Atamyo Therapeutics, société de biotechnologies créée par Généthon pour accélérer le développement de la thérapie génique des myopathies de ceintures, cet essai est le résultat de près de 30 ans d’une recherche d’excellence menée par l’équipe d’Isabelle Richard, directrice de recherche à Généthon.
« Le démarrage d’un essai européen multicentrique, porté par Atamyo Therapeutics que nous avons créé pour accélérer le développement clinique de projets très prometteurs, est une étape clé pour notre laboratoire, pour l’association qui nous a fondé, l’AFM-Téléthon, et les milliers de malades qui attendent ces traitements. Je veux saluer la qualité du travail des équipes de Généthon ainsi que de celle d’Atamyo Therapeutics et, particulièrement, l’engagement et la détermination d’Isabelle Richard qui permettent d’offrir cet espoir aux malades et à leurs familles. » déclare Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon.
Pionnière de la génétique des myopathies des ceintures (elle a découvert l’origine génétique de plusieurs LGMD), Isabelle Richard l’est aujourd’hui dans les phases thérapeutiques. En effet, après avoir multiplié les preuves de concept, elle a démontré l’efficacité de la thérapie génique dans les phases pré-cliniques notamment pour la myopathie des ceintures liée au gène FKRP. C’est ce qui permet aujourd’hui à Atamyo Therapeutics de lancer un essai clinique multicentrique, le premier essai européen dans le domaine des myopathies des ceintures liées au gène FKRP. C’est une étape majeure vers le développement d’un traitement pour cette pathologie.
« Le lancement de l’essai est l’aboutissement d’années de recherche de notre laboratoire Généthon dans le domaine des myopathies des ceintures. Mais c’est aussi, et nous en avons ô combien conscience, une nouvelle aventure qui commence. Elle peut être longue, et elle le sera toujours pour les familles qui attendent. Mais nous sommes fiers que les technologies mises au point dans notre laboratoire Généthon deviennent aujourd’hui des candidats-médicaments susceptibles de changer l’avenir des personnes malades. », souligne Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon.
En savoir plus :
- La page dédiée aux myopathies des ceintures sur le site de Généthon