Myopathie des ceintures 2E (LGMD2E) : le MYO-101 est bien toléré
Le MYO-101, produit de thérapie génique pour la LGMD2E, a été bien toléré et a permis la production de la bêta-sarcoglycane chez les 3 premiers patients traités.
Sarepta Therapeutics a annoncé par voie de presse le 27 février 2019 les résultats d’une étude de phase I de thérapie génique chez 3 jeunes patients atteints de dystrophie musculaire des ceintures 2E (LGMD2E ou LGMD R4 liée au bêta-sarcoglycane).
Les 3 participants de la cohorte 1 de l’étude MYO-101, âgés de 4 à 13 ans, ont reçu une dose unique d’un produit de thérapie génique, développé par Myonexus et apportant le gène SGCB, qui code la fabrication de la bêta-sarcoglycane, une protéine ancrée dans la membrane de la cellule musculaire à laquelle est associée la dystrophine. Ce complexe moléculaire assure une protection mécanique de la membrane de la cellule musculaire lors de sa contraction.
L’analyse des biopsies musculaires des participants à 2 mois de l’injection a montré que :
- plus de 50% des fibres musculaires exprimaient la bêta-sarcoglycane au niveau de la membrane en immunohistochimie ;
- la quantité de bêta-sarcoglycane évaluée en Western Blot était égale à 36% de celle des muscles contrôles non atteints par la maladie.
Deux participants ont eu une augmentation importante des enzymes hépatiques qui s’est avérée être liée à la diminution du traitement par corticoïdes : la ré-administration de corticoïdes a permis de retrouver rapidement un taux d’enzymes hépatiques normal.
Forts de ces résultats, Sarepta Therapeutics poursuit le développement de produits de thérapie génique pour 4 autres formes de myopathie des ceintures, mis au point initialement par la plateforme de thérapie génique Myonexus Therapeutics que Sarepta vient de racheter.
Ces résultats seront présentés dans le cadre de la session "Late breaking" news qui cloture Myology 2019, jeudi 28 mars.
Source
Communiqué de presse du 27 février 2019, Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics Announces Positive and Robust Expression and Biomarker Data from the First Three-Patient Cohort Dosed in the MYO-101 Gene Therapy Trial to Treat Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2E, or Beta-Sarcoglycanopathy.