Myopathie de Duchenne : une thérapie à base de cellules souches sûre et bien tolérée
L’administration de cellules souches embryonnaires issues de donneurs (EN001) chez des patients atteints de DMD est associée à peu d’effets indésirables dans une étude de phase I, mais son efficacité reste à démontrer.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie qui se caractérise par le développement d’une faiblesse musculaire dont l’évolution reste encore difficile à maitriser. Si les corticoïdes représentent le traitement de référence et permettent de retarder la perte de la marche, ils peuvent être associés à des effets indésirables tels que l’ostéoporose, le retard de croissance et la prise de poids.
Dès lors, de nouvelles approches thérapeutiques sont en cours de développement, comme la thérapie cellulaire, une piste faisant l’objet de publications régulières. Dans une étude de phase I (en Corée du sud) portant sur six garçons atteints de myopathie de Duchenne âgés de 10 à 15,8 ans, l'injection intraveineuse unique de cellules souches mésenchymateuses provenant du cordon ombilical de donneurs a été évaluée. Le mécanisme d’action de ce produit de thérapie cellulaire appelé EN001 cible notamment l’apoptose (mort cellulaire) et la fibrose.
L’efficacité doit être évaluée à plus long terme
La moitié des patients a reçu une faible dose d’EN001, l’autre moitié une dose élevée, en fonction de leur poids. Douze semaines après l’administration du produit, aucun événement indésirable grave, comme de la fièvre, n'a été observé. Seuls des effets légers à modérés, six dans le groupe à faible dose et 12 dans celui à forte dose, ont été rapportés par les patients, tels que des douleurs au point d’injection ou des maux de tête qui ont rapidement disparu.
Les résultats des tests fonctionnels qui ont été réalisés 3 mois après l’injection, comme la spirométrie (pour évaluer la fonction respiratoire) et la distance de marche parcourue en six minutes, n’ont montré aucune amélioration significative. Un suivi à plus long terme est nécessaire pour évaluer l’efficacité de cette thérapie cellulaire alors que la myopathie de Duchenne est une maladie à évolution lente et progressive.
Un essai de phase I/II va démarrer prochainement en Corée du Sud et prévoit de recruter 88 patients.
Source
Safety and Tolerability of Wharton's Jelly-Derived Mesenchymal Stem Cells for Patients With Duchenne Muscular Dystrophy: A Phase 1 Clinical Study
Lee J, Park SE, Kim M Hyeongseop Kim et al.
J Clin Neurol. 2025 Jan.