Myopathie de Duchenne : l’Europe dit « oui » au vamorolone

Le vamorolone a été développé par les laboratoires Santhera et Reveragen dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) pour son action anti-inflammatoire. Avec l’autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne qui vient de lui être accordée, il intègre le panel de produits stéroïdes qui pourront être prescrits dès l’enfance (prednisone, prednisolone, deflazacort) pour ralentir la progression de la maladie. 

Une autorisation attendue

La Commission européenne a suivi l’avis du Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) qui s’était prononcé le 13 octobre dernier en faveur de l’approbation de l’Agamree® chez les patients atteints de DMD, dès l’âge de 4 ans (au lieu de 2 ans pour l’AMM américaine). Les experts se sont appuyés sur les résultats d’essais cliniques du vamorolone menés chez des enfants de 4 à 7 ans atteints de DMD obtenus sur plus de 2 ans (une étude comparative vamorolone/prednisone et trois autres essais à long terme), comme les autorités de santé américaines un peu plus tôt.

Une commercialisation progressive en Europe

Après l’Allemagne, premier pays européen dans lequel le médicament devrait être commercialisé au premier trimestre 2024, ce sera au tour d’autres pays. En France, où l’accès anticipé avant l’AMM avait été refusé, des demandes sont en cours auprès de la Haute Autorité de Santé afin de permettre une mise à disposition rapide du médicament sans attendre l’issue de la négociation du prix. 

Sources :
L'AGAMREE de Santhera® (vamorolone) approuvé dans l'Union européenne pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne. Santhera, Communiqué de presse, 18 décembre 2023

Santhera Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of AGAMREE® (vamorolone) for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy. Santhera, Communiqué de presse, 13 octobre 2023