Myopathie de Duchenne : le vamorolone efficace sur 18 mois
Le vamorolone, un nouvel anti-inflammatoire, a les mêmes effets positifs que les corticostéroides sur la fonction motrice dans la DMD, les effets secondaires en moins.
Le vamorolone (VBP15) est un analogue des stéroïdes co-développé par les laboratoires ReveraGenBiopharma et Santhera et qui sera commercialisé par ce dernier qui en a acquis la licence exclusive. C’est un anti-inflammatoire qui agit comme les glucocorticoïdes sans en avoir les effets secondaires.
Une évaluation sur le long terme
Le vamorolone sous forme orale a été évalué dans un premier essai de phase II durant 6 mois chez 46 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 4 à 7 ans. À l’issue de cet essai, les participants ont eu le choix de continuer à prendre le vamorolone pendant 2 ans ou d’opter pour des corticoïdes (prednisone ou deflazacort), dans le cadre d’un essai d’extension de phase II en ouvert. Tous ont opté pour le vamorolone, permettant l’évaluation de l’efficacité et de la tolérance de ce produit sur un temps plus long. Les résultats intermédiaires de ces deux essais viennent d’être publiés dans la revue PlosOne.
Une amélioration motrice qui se confirme sur la durée
Les résultats des groupes d’enfants traités pendant 18 mois (12 mois de la phase d’extension et 6 mois dans l’essai préalable) avec deux doses différentes de vamorolone (2 ou 6 mg/Kg/jour) montrent une amélioration de leurs performances motrices.
La vitesse pour se relever du sol, celle pour monter 4 marches, ou marcher/courir sur 10 mètres ainsi que la distance parcourue durant 6 minutes de marche affichent des valeurs significativement meilleures, tout comme pour les mesures globales de la motricité avec l’échelle motrice NSAA.
Toutes les performances motrices, hormis celles concernant la vitesse pour se relever du sol, sont également significativement meilleures chez les garçons traités par le vamorolone en comparaison d’un groupe contrôle de 19 garçons du même âge atteints de DMD et sans traitement (ni vamorolone, ni glucocorticoïdes), issus de l’étude d’histoire naturelle CIRNG.
Moins d’effets secondaires que les corticoïdes habituels
La croissance des enfants traités par le vamorolone n’est pas ralentie. Certains autres effets secondaires liés aux traitements par les glucocorticoïdes, comme le gain de poids, les troubles comportementaux et la rétention d’eau s’avèrent moindres avec le vamorolone.
Source
Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study
Edward C Smith , Laurie S Conklin, Eric P Hoffman, Paula R Clemens, Jean K Mah, Richard S Finkel, Michela Guglieri, Mar Tulinius, Yoram Nevo, Monique M Ryan, Richard Webster, Diana Castro, Nancy L Kuntz, Laurie Kerchner, Lauren P Morgenroth, Adrienne Arrieta, Maya Shimony, Mark Jaros, Phil Shale, Heather Gordish-Dressman, Laura Hagerty, Utkarsh J Dang, Jesse M Damsker, Benjamin D Schwartz, Laurel J Mengle-Gaw, Craig M McDonald, CINRG VBP15 and DNHS Investigators