Myopathie de Duchenne : le tamoxifène à l’essai chez des patients français

Dès août, l’hôpital Raymond Poincaré à Garches et les Hôpitaux civils de Strasbourg vont inclure des malades dans l’essai clinique TAMDMD (pour Tamoxifen in Duchenne Muscular Dystrophy). Cet essai européen dont l’investigateur principal est Dirk Fischer de l’Universitäts-Kinderspital beider de Bâle (Suisse) évalue l’innocuité et l’efficacité du tamoxifène par rapport à un placebo dans la myopathie de Duchenne.

Le tamoxifène est un médicament anti-œstrogènes utilisé de longue date dans le traitement de cancers hormono-dépendants chez l’adulte, ainsi que dans diverses atteintes pubertaires rares de l’enfant. Des études précliniques chez des modèles murins de la myopathie de Duchenne ont montré qu’il améliorait les muscles squelettiques, mais aussi le cœur et le diaphragme. Dans la foulée, Talya Dor de l’hôpital Hadassah de Jérusalem a traité trois malades à titre compassionnel, puis trente autres dans le cadre d’un essai clinique. Les premiers résultats étaient positifs, mais le tamoxifène n’avait pas été comparé à un placebo ce que fait justement l’essai TAMDMD.

Celui-ci s’adresse à des malades âgés 6,5 à 12 ans, ambulants et sous corticostéroïdes au long-cours, et à des jeunes de 10 à 16 ans, non ambulants et sans traitement aux stéroïdes. Ce sont ces derniers qui seront inclus à Garches et Strasbourg courant août et septembre. Ils recevront le tamoxifène ou le placebo pendant 48 semaines. Les premiers résultats de l’effet du traitement sur la progression de la maladie sont attendus courant 2021.

En savoir plus sur l'essai TAMDMD

Si vous souhaitez participer à l’essai, vous pouvez contacter :

• Hôpital de Garches : Helge Amthor - helge.amthor@aphp.fr
• Hôpital de Strasbourg : Vincent Laugel - vincent.laugel@chru-strasbourg.fr