Myopathie de Duchenne : le drisapersen bénéfique à long terme

Le 30 avril dernier, les résultats de l’essai en ouvert du drisapersen, consécutif aux essais internationaux en double aveugle de phase II et de phase III, montrent une efficacité significative du drisapersen sur la marche à long terme (presque 2 ans), ainsi qu’une assez bonne tolérance. Ces résultats ont fait l’objet d’un poster présenté par l’équipe belge de Nathalie Goemans, au 66ème congrès annuel de l’American Academy of Neurology (ANN), à Philadelphie (USA).

Une action bénéfique sur la marche

Les données rapportées concernent une cohorte de 113 garçons atteints de myopathie de Duchenne, âgés en moyenne de 8,8 ans, ayant reçu du drisapersen ou un placebo pendant 48 semaines lors des essais en double aveugle, puis du drisapersen pendant les 48 semaines suivantes lors de l’essai en ouvert. Après 96 semaines, la distance de marche diminue moins chez les garçons traités avec le drisapersen que chez ceux ayant reçu le placebo lors de la première phase, avec une différence statistiquement significative de 46 m au test de 6 minutes de marche.

Traiter plus tôt

Les enfants les plus jeunes, âgés de moins de 7 ans au début du traitement, préservent mieux leur capacité à la marche comparés aux garçons plus âgés, laissant penser que le drisapersen serait plus efficace sur la marche s’il est administré précocement. Un bénéfice clinique est néanmoins observé chez tous, à long terme, ce qui n’était pas le cas au bout de 48 semaines lors de l’essai de phase III en double aveugle.

Ces nouveaux résultats vont dans le sens de ceux rapportés pour l’essai de phase II en double aveugle et pourraient permettre, selon le D. Giles Campion, Directeur médical de Prosensa, de reprendre le programme des essais du drisapersen d’ici fin 2014.

Plus d’informations

Voir le communiqué de presse

Les essais sur Clinicaltrials.gov :
- Essai de phase II : NCT01153932
- Essai de phase III : NCT01254019
- Extension en ouvert des essais de phase II et III : NCT01480245