Myopathie de Duchenne : l’autorisation du givinostat en Europe sur la bonne voie
L’EMA a émis un avis favorable à la mise sur le marché européen du givinostat, chez les patients atteints de DMD âgés de 6 ans et plus, marchants. La décision de la Commission européenne est attendue prochainement.
Autorisé aux États-Unis depuis le 21 mars 2024 sous le nom commercial Duvysat™ dans la myopathie de Duchenne, le givinostat avait aussi fait l’objet d’une demande de commercialisation en Europe auprès de l’Agence européenne du médicament (EMA) par le groupe pharmaceutique Italfarmaco qui le développe.
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA s’est prononcé le 25 avril dernier en faveur d’une autorisation de mise sur le marché « conditionnelle ». Le feu vert de la Commission européenne devrait intervenir dans les semaines qui viennent.
En bref
- L’autorisation du givinostat concerne les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne âgés de 6 ans et plus, en capacité de marcher et traités parallèlement par corticostéroïdes.
- Le Duvysat™ se présente en suspension buvable à prendre deux fois par jour.
- Le médicament diminuerait l’inflammation et la fibrose du muscle, via son action sur les histones désacétylases (HDAC).
Une autorisation conditionnelle et des résultats à consolider
Des résultats d’efficacité du givinostat sont encore attendus pour compléter ceux examinés par le CHMP et obtenus à partir d’un sous-groupe de 120 patients (81 traités et 39 sous placebo) de l’essai de phase III (EPIDYS). Ils montrent notamment qu’après 18 mois de traitement, les patients sous givinostat montent 4 marches en 1,25 secondes en moyenne contre 3,03 secondes pour ceux sous placebo, une différence significative pour ce critère principal d’efficacité. Mais la différence des mesures de fonction motrice et de force musculaire entre les deux groupes n’est pas significative, quoique plus positives pour le givinostat. L’EMA a donc demandé au laboratoire de mener une autre étude d’efficacité contre placebo chez des patients en capacité de marcher.
Un accès compassionnel possible en France via la consultation neuromusculaire
En France, sans attendre l’AMM, l’Agence nationale de sécurité des médicaments (ANSM) a autorisé, au cas par cas, l’accès au givinostat dans le cadre du dispositif d’accès compassionnel. C’est le médecin qui doit en faire la demande auprès de l’ANSM.
De son côté, la Filière de santé Filnemus a sensibilisé les médecins du réseau des consultations maladies neuromusculaires sur la possibilité de recourir à ce dispositif pour leurs patients et la nécessité de colliger les données de suivi (surveillance, efficacité) des patients traités.
Sources
New treatment against Duchenne muscular dystrophy
European medecines agency (EMA), 25 avril 2025
Duvyzat : Overview
European medecines agency (EMA)
Liste des spécialités en accès dérogatoire - Givinostat
Agence Nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM)