Myopathie de Duchenne : la corticothérapie est-elle efficace après la perte de la marche ?
Alors que les corticoïdes constituent le traitement de référence prescrit chez les jeunes garçons atteints de DMD pour ralentir la maladie, les connaissances sur leur efficacité lorsque la marche est perdue sont limitées. Une étude récente apporte de nouveaux éléments.
En raison de leur effet anti-inflammatoire et immunosuppresseur, les corticoïdes sont généralement proposés dès l'âge de 5-6 ans dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et maintenus après la perte de la marche pour préserver la force des bras et retarder la détérioration des fonctions cardiaques et respiratoires. Toutefois, leur utilisation dans cette phase plus évoluée de la maladie ne fait pas toujours consensus car leur efficacité semble limitée au regard de leur impact potentiel sur la qualité de vie.
La corticothérapie a un effet protecteur sur le cœur et la respiration...
Une étude longitudinale parue en décembre 2022 a comparé la progression de la maladie chez 86 garçons atteints de DMD avec ou sans corticothérapie (prednisone ou deflazacort) et suivis sur le plan clinique et fonctionnel, tous les 6 mois pendant trois ans. Les participants étaient âgés entre 3 et 18 ans et avaient perdu la marche avant l’étude ou l’ont perdu au cours de celle-ci.
Plusieurs examens ont été menés pour évaluer les fonctions cardiaque et pulmonaire. Les résultats montrent que les corticoïdes ont ralenti le déclin de ces fonctions chez les participants traités comparés à ceux du groupe sans corticoïdes. Une amélioration plus significative a été enregistrée chez le groupe traité avec le deflazacort. Les chercheurs ont également noté que la corticothérapie a ralenti la perte de poids des participants traités comparée au groupe témoin.
... Et préserve plus longtemps l’autonomie.
Sur le plan fonctionnel, le test PUL a été utilisé pour évaluer les fonctions des bras tout au long de la progression de la maladie : chez les patients traités avec les corticoïdes, celles-ci a été mieux préservée, avec un déclin plus lent que chez les patients non traités. Le deflazacort semble avoir des effets plus importants que la prednisone. Plus concrètement, chez les patients traités, la capacité à porter la main à la bouche est mieux conservée à l'âge de 15 ans et ceux traités avec le deflazacort sont plus nombreux à pouvoir manger seuls sans l'aide de support de bras ; ils peuvent aussi se retourner dans leur lit la nuit de manière autonome pendant une période considérablement plus longue que les participants des autres groupes.
Enfin, les chercheurs soulignent que cette étude n’avait pas comme objectif d’étudier les effets indésirables des corticoïdes et que d’autres études dans ce sens sont nécessaires afin d’évaluer leur potentiel impact sur la qualité de vie des patients.
Source
Functional and Clinical Outcomes Associated with Steroid Treatment among Non-ambulatory Patients with Duchenne Muscular Dystrophy1
Craig M McDonald , Oscar H Mayer , Kan N Hor
J Neuromuscul Dis . 2022 Dec 19