Myopathie de Duchenne : des anticorps contre les différentes parties de la dystrophine
Des anticorps dirigés contre différentes parties de la dystrophine permettent de reconnaitre la dystrophine produites par des fibres révertantes.
Dans la myopathie de Duchenne, il existe des fibres musculaires nommées « révertantes » qui expriment naturellement de la dystrophine, mais celle-ci présente un ou plusieurs régions en moins.
Dans un article publié en décembre 2013, une équipe britannique rapportent la mise au point d'anticorps reconnaissant spécifiquement les différentes régions de la dystrophine. Il existe à présent présent des anticorps anti-dystrophine dirigés contre 25 régions différentes de la dystrophine.
Ces outils représentent un intérêt majeur dans les essais cliniques pour évaluer l’efficacité de la thérapie génique ou cellulaire, car ils permettent de faire la différence entre la dystrophine produite naturellement par les fibres révertantes et la dystrophine normale produite par thérapie génique ou cellulaire.
Source
Monoclonal antibodies for clinical trials of Duchenne muscular dystrophy therapy.
Lam LT1, Man NT1, Morris GE2.
Neuromuscul Disord., 2013 (Dec). pii : S0960-8966(13)01022-5. Doi : 10.1016/j.nmd.2013.11.016. [Epub ahead of print]