Myopathie de Duchenne : démarrage d’un essai de phase Ib du SMT C1100
La tolérance et l’innocuité de trois doses de SMT C1100 sont évaluées au Royaume-Uni dans un essai de phase Ib chez 12 garçons atteints de DMD.
Le SMT C1100 est une molécule conçue pour augmenter dans le muscle la production d’utrophine, une protéine très similaire à la dystrophine . Le but de l'utilisation de ce composé est de compenser la perte de dystrophine dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et la dystrophie musculaire de Becker (BMD). Le SMT C1100 a été évalué chez des volontaires sains avec succès.
Le 9 décembre 2013, la société pharmaceutique Summit, qui développe cette molécule, a annoncé le démarrage d’un essai de phase Ib du SMT C1100 dans la dystrophie musculaire de Duchenne. Cet essai dans lequel le premier participant vient d’être inclus, a pour but d’évaluer l’innocuité et la tolérance de trois doses de SMT C1100 pendant 10 jours chez des personnes atteintes de DMD. Il doit inclure 12 garçons atteints de DMD, âgés de 5 à 12 ans, sur 4 sites en Grande-Bretagne. Si les résultats de cet essai s’avèrent encourageants, ils pourraient conduire à un essai de phase II l’année prochaine. Les études du devenir du SMT C11000 dans l'organisme des participants permettront de déterminer la(les) dose(s) à utiliser lors de l'éventuel essai de phase II.