Myopathie de Duchenne : corticoïdes et idébénone dans l’essai DELPHI

En juin 2011, une collaboration européenne a publié les résultats obtenus lors de l’essai DELPHI, un essai de phase IIa, randomisé (où les participants sont répartis par tirage au sort dans les différents groupes), contrôlé (qui compare l'efficacité de la substance testée à celle d'un placebo ou d'une substance active connue), en double aveugle (ni l'équipe médicale, ni le participant ne sait quel produit chacun des participants reçoit). Le but de cet essai a été d'évaluer la tolérance et l'efficacité de l'idébénone chez 21 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Cet essai a montré que l'idébénone à la dose de 450 mg par jour était bien toléré et aurait un effet sur les fonctions cardiaque et respiratoire.
Comme certains participants de l’essai DELPHI étaient également traités par corticoïdes, les auteurs ont réalisé une analyse pour étudier les effets de l’association de corticoïdes-idébénone sur la fonction respiratoire. Cette analyse a montré que l’effet bénéfique de l’idébénone a été significativement plus élevé chez les patients ne prenant pas de corticoïdes.
Ces résultats ont été pris en compte dans le design de l’essai DELOS, un essai de phase III, toujours en cours, dont l’objectif est d’évaluer l'efficacité, l'innocuité et la tolérance de 900 mg/j d'idébénone pendant un an chez 240 garçons atteints de DMD, âgés de 10 à 18 ans.

Effects of glucocorticoids and idebenone on respiratory function in patients with duchenne muscular dystrophy.
Buyse GM, Goemans N, van den Hauwe M, Meier T.
Pediatr Pulmonol. 2012 (Nov). doi : 10.1002/ppul.22688. [Epub ahead of print]
Voir aussi :
DMD : Publication des résultats de l’essai DELPHI