Myasthénie : le Firdapse®, un traitement d’appoint possible
Les résultats d’un essai clinique italien montrent l’intérêt, dans la myasthénie auto-immune, d’un médicament déjà utilisé pour soigner d’autres maladies de la jonction neuromusculaire.
Le Firdapse® ou 3,4-diaminopyridine ou encore amifampridine agit sur les terminaisons nerveuses qui commandent les mouvements du corps, provoquant une libération accrue d’acétylcholine dans l’espace qui sépare le nerf de la cellule musculaire (fente synaptique). Les médecins hospitaliers la prescrivent pour traiter le syndrome myasthénique de Lambert-Eaton de l’adulte et certains syndromes myasthéniques congénitaux. Des myologues et des chercheurs italiens ont évalué ce même médicament chez 15 personnes atteintes de myasthénie auto-immune, une autre maladie due à des anomalies de la jonction neuromusculaire. Âgés de 36 à 71 ans, tous ces participants produisaient des auto-anticorps dirigés contre les récepteurs de l’acétylcholine (RACh).
Des bénéfices dans la myasthénie sévère
La prise d’un seul comprimé de Firdapse® 10 mg a entrainé, dans l’heure qui a suivi, une diminution significative des manifestations de la maladie (objectivée par l’évolution du score Quantitative Myasthenia Gravis et des capacités respiratoires) et une amélioration de l’activité électrique musculaire enregistrée à l’électromyogramme après stimulation nerveuse répétée, chez les participants les plus sévèrement atteints par la maladie auto-immune. Les seuls effets indésirables notables ont été des troubles transitoires de la sensibilité (picotements, fourmillements…) au niveau de la bouche, des doigts et des orteils, déjà décrits avec ce médicament.
Ces résultats viennent confirmer ceux d’études de plus petite ampleur parues dans les années 70 et 80. Ils renforcent l’idée que le Firdapse® pourrait représenter une solution complémentaire dans certains cas de myasthénie, par exemple lorsque le traitement classique ne suffit pas à contrôler suffisamment les manifestations de la maladie ou en cas de mauvaise tolérance des médicaments anticholinestérasiques.
Sources
Effects of 3,4-diaminopyridine on myasthenia gravis: Preliminary results of an open-label study.
ACeccanti M, Libonati L, Ruffolo G, et al.
Front Pharmacol. 2022 Aug 16;13:982434.]
Protocole national de diagnostic et de soins (PNDS) Syndromes myasthéniques congénitaux
Filnemus (mars 2021)