Myasthénie auto-immune : deux essais en préparation aux États-Unis.

Une étude pilote, subventionnée par la Muscular Dystrophy Association (MDA), se déroulera à Chicago pour évaluer en ouvert la tolérance à 5 mois d'un traitement par sargramostim (Leukine®), à raison de 5 microgrammes/kg/jour en injection sous cutanée pendant 10 jours, chez 12 personnes atteintes de myasthénie auto-immune âgées de 18 à 80 ans.

Le sargramostim (Leukine®) est un médicament utilisé pour stimuler le système immunitaire après une chimiothérapie anticancéreuse. Le but dans la myasthénie est de l'utiliser pour rééquilibrer le système immunitaire. En stimulant la prolifération de cellules régulatrices du système immunitaire (cellules T régulatrices) qui diminuent la réponse immunitaire, le sargramostim modérerait la réaction auto-immunitaire contre les récepteurs de l'acétyl-choline (RACh).
Dans une souris modèle de myasthénie, le sargramostim a fait disparaître les signes de la maladie et semble avoir une action ciblée sur la réponse immunitaire anti-RACh.

Le deuxième essai en préparation aux États-Unis est un essai de phase II, en double aveugle contre placebo, qui a pour but d'évaluer la tolérance et l'efficacité d'un anticorps monoclonal humain de type IgG1λ, le belimumab (Benlysta®), chez 120 personnes atteintes de myasthénie auto-immune, âgées de 18 ans et plus.
Si le démarrage de la première étude était annoncé pour avril 2012 (fin prévue fin 2013), le deuxième ne démarrera pas avant juillet 2012 (fin prévue mi 2013).

Sources :

• Actu de la MDA
• CinicalTrial
• GM-CSF-induced regulatory T cells selectively inhibit anti-acetylcholine receptor-specific immune responses in experimental myasthenia gravis. Sheng JR et col. J Neuroimmunol., 2011, 240-241 : 65-73 (Décembre 2011).
• Regulatory T cells induced by GM-CSF suppress ongoing experimental myasthenia gravis. C Sheng JR et col. lin Immunol. 2008,;128(2) : 172-80 (Août 2008).