Morpholinos au long cours chez la souris mdx
Amélioration des fonctions musculaires et cardiaques de souris mdx par un traitées pendant un an par morpholinos.
Le saut d’exon est une approche thérapeutique qui a pour objectif de supprimer la partie d’un gène portant la mutation responsable de la maladie. Les morpholinos sont des petites séquences synthétisées en laboratoire, qui sont utilisées pour induire un saut d’exon et qui ont déjà démontré leur efficacité chez l’homme dans des études de phase I et II dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Dans un article publié en décembre 2010, une équipe américaine a évalué, pendant un an, l’effet d’un traitement par morpholinos, qui cible l’exon 23 de la dystrophine, chez des souris mdx. Le traitement (une injection 2 fois par semaine) s’est montré efficace à long terme : les atteintes musculaires et cardiaques ont été améliorées et aucun effet secondaire n’a été détecté.
One-year Treatment of Morpholino Antisense Oligomer Improves Skeletal and Cardiac Muscle Functions in Dystrophic mdx Mice.
Wu B, Xiao B, Cloer C, Shaban M, Sali A, Lu P, Li J, Nagaraju K, Xiao X, Lu QL.
Mol Ther., 2010 (Epub 21 décembre 2010)