Maladies rares : L’AFM-Téléthon préconise la création d’un fonds public pour garantir l’accès aux traitements

95% des maladies rares n’ont pas de traitements. Et, si des thérapies innovantes ont montré leur efficacité dans des premières maladies rares, aujourd’hui, le marché se focalise sur les maladies offrant le plus de perspectives commerciales : le développement de traitements pour les maladies les plus rares et complexes se heurte à l’absence de financements. 
 
Il est urgent d'agir pour soutenir l’accès aux traitements pour tous !
 
« Pionnière d’une politique dédiée aux maladies rares comme dans l’accès précoce aux traitements, la France doit aujourd’hui créer un mécanisme financier permettant le développement et l’accès aux traitements pour les maladies sans modèle commercial. Pour des milliers de patients concernés par ces maladies le plus souvent mortelles, il n’y a pas de plan B !
Pour répondre à cet enjeu de santé publique, l’AFM-Téléthon propose de créer FITURARE, un Fonds public d’Intervention et d’innovation pour les Traitements de maladies Ultra Rares sans perspectives de rentabilité commerciale. Ce fonds interviendrait en finançant des projets ciblés sur des besoins thérapeutiques spécifiques en évaluant immédiatement le potentiel thérapeutique et la faisabilité d’une mise à disposition des traitements. Son financement pérenne pourrait provenir de l’Assurance Maladie - il s’agit bien de soigner des patients atteints de maladies graves - mais aussi de l’industrie pharmaceutique pour compenser la défaillance du marché. » explique Laurence Tiennot-Herment dans une tribune publiée par le journal Le Monde le 28 février. 

Lire la tribune de Laurence Tiennot-Herment dans Le Monde

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Le site de la Journée Internationale des Maladies Rares (en anglais)