Maladies oculaires : les dernières avancées du réseau de thérapie génique oculaire

Le Réseau de thérapie génique oculaire (R-TGO) se réunit le 16 octobre, au Génocentre d’Evry. Créé en 2009 à l’initiative de Généthon, le R-TGO est devenu après seulement trois ans d’existence, la structure de référence dans le traitement des maladies oculaires héréditaires et rares. Ces maladies sont aujourd’hui à la pointe du développement des thérapies innovantes, notamment de la thérapie génique, avec plusieurs essais cliniques en cours ou en préparation. Des avancées qui pourront bénéficier à des maladies très fréquentes de la rétine comme  la Dégénérescence maculaire liées à l’âge (DMLA), un mal qui touche 20 % des plus de 50 ans.

La conférence annuelle fera le point sur les projets menés par les différents animateurs du réseau. Le R-TGO rassemble les trois laboratoires financés par l’AFM-Téléthon, membres de l’Institut des biothérapies des maladies rares : Généthon, Atlantic Gene Therapies et I-Stem. A cela s’ajoutent  trois grands partenaires : l’Institut de la vision à Paris, le CHU de Nantes et l’Inserm de Montpellier.

Les médecins et chercheurs du R-TGO dresseront notamment un bilan de l’essai clinique en cours dans le traitement de l’amaurose congénitale de Leber, une maladie à l’origine de 10% à 20% des cas de cécité chez l’enfant. Démarré en octobre 2011, l’essai mené par le CHU de Nantes est le premier traitement par thérapie génique français mené sur l’homme pour une maladie de la vue. Il est issu des travaux pré-cliniques menés par Atlantic Gene Therapies.

En 2013, Généthon en collaboration avec l’Institut de la vision (équipes du professeur José-Alain Sahel et du docteur Marisol Corral-Debrinski), lancera un autre essai clinique chez l’homme. Il concerne le traitement de neuropathie optique héréditaire de Leber, une maladie qui provoque la perte de la vue, en particulier sur les 15 à 30 ans.