Maladie de Steinert : résultats préliminaires de l’essai de l’AMO-O2

L’AMO-02 (tideglusib) est un inhibiteur d’une enzyme, GSK3β, dont l’activité est augmentée dans la maladie de Steinert (ou dystrophie myotonique de type 1, DM1) . L’inhibition de GSK3β dans des modèles de souris atteintes de DM1 a entrainé une amélioration de leur force musculaire et une diminution de leur myotonie .
L’AMO-02 a reçu en juillet 2017 la désignation de médicament orphelin par les autorités de santés américaines (Food and drugs administration, FDA ). La désignation de médicament orphelin s’applique à des candidats-médicaments (qui n’ont pas encore fait leur preuve d’efficacité) dans le but d’inciter les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments à destination des patients atteints de maladies rares et laissées pour compte grâce à des mesures économiques et méthodologiques facilitant les différentes étapes du développement d’un médicament.

Un essai de phase II  de l’AMO-02 est en cours au Royaume-Uni chez 16 personnes atteintes de maladie de Steinert à début congénital ou juvénile, âgées de 12 à 45 ans. Il a pour but d’évaluer la sécurité d'utilisation et l'efficacité de deux doses de l'AMO-02 (1000 mg/jour pour 8 participants et 400 mg/jour pour les 8 autres), pendant 14 semaines pour définir la dose optimale à utiliser.

Dans un communiqué de presse de fin septembre, le laboratoire AMO Pharma, qui développe l’AMO-02, a annoncé des résultats préliminaires concernant la première cohorte de 8 participants ayant reçu la dose de 1000 mg/jour : cette dose est bien tolérée par les 8 participants, âgés en moyenne de 22 ans et dont 6 présentent une forme congénitale de DM1. Elle a entrainé une amélioration significative des symptômes neurologiques centraux, des caractéristiques autistiques et des activités de la vie quotidienne.
Ces résultats seront présentés au congrès annuel de l’Association neurologique américaine (ANA)  qui se déroulera du 15 au 17 octobre 2017 à San Diego (États-Unis).

Source

Communiqué de presse d’AMO Pharma du 25 septembre « AMO Pharma Reports Update on Positive Interim Analysis for the First Cohort of Phase IIa Congenital Myotonic Dystrophy Study »
Sur Clinicaltrials.gov : NCT02858908