Maladie de Pompe : Nexviadyme garde son efficacité pendant deux ans
Les résultats de l’extension en ouvert de l’essai clinique COMET confirment l’efficacité à long terme et la sécurité de l’avalglucosidase alfa (Nexviadyme®) dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
L’essai COMET a été initialement conçu en double aveugle pour comparer l’efficacité et la sécurité du Nexviadyme et du Myozyme, le traitement de référence dans la maladie de Pompe. En effet, l’efficacité du Myozyme varie selon les personnes et pourrait décliner au fil du temps. Suite aux résultats encourageants obtenus à l’issue d’une année de traitement, tous les participants ont reçu Nexviadyme dans le cadre d’une extension en ouvert de cet essai.
Des bénéfices maintenus à deux ans
À l’issue de deux ans de traitement, le Nexviadyme a maintenu une amélioration clinique significative de la capacité respiratoire (mesurée par la capacité vitale FCV) et de la mobilité (mesurée par le test de marche pendant 6 minutes). Les participants qui ont continué leur traitement initial avec le Nexviadyme ont enregistré des scores légèrement meilleurs que ceux ayant reçu le Myozyme durant la première année de l’essai
Des effets indésirables plutôt modérés
La moitié des participants des deux groupes ont rapporté des effets indésirables modérés (mal de tête, mal de dos, nausées...). Cinq personnes ont dû arrêter tout traitement par enzymothérapie à cause de complications plus sérieuses.
L’essai va durer approximativement six ans pour chaque participant.
Source
Efficacy and Safety of Avalglucosidase Alfa in Patients With Late-Onset Pompe Disease After 97 Weeks: A Phase 3 Randomized Clinical Trial
Kishnani PS , Diaz-Manera J, Toscano A. et al.
JAMA Neurol . 2023 Apr 10;e230552.