Maladie de Pompe : l’essai PROPEL confirme à 2 ans ses bons résultats
L’évaluation du Pombiliti® (ou cipaglucosidase alfa) combiné à Opfolda® (ou miglustat) démontre les bénéfices de ces traitements sur les capacités motrices et respiratoires dans la forme tardive de la maladie de Pompe.
L’essai PROPEL a comparé l’efficacité d’une combinaison de l’enzymothérapie de nouvelle génération, (Pombiliti®) et d’une molécule chaperonne (Opfolda®), à celle de l’enzymothérapie de référence (Myozyme®) dans la forme tardive de la maladie de Pompe. L’essai a rassemblé 118 participants dans plus de 20 pays, dont la France.
Les résultats à un an ont montré une efficacité thérapeutique semblable des deux traitements et même une amélioration significative de la marche et une stabilisation des difficultés respiratoires chez les personnes préalablement traitées par Myozyme® et qui sont passés au nouveau traitement combiné.
À la suite de cette première phase, tous les participants ont reçu à long terme du Pombiliti® associé à Opfolda®. Les données sur deux ans de suivi confirment la bonne tolérance du traitement et son efficacité pour augmenter les performances de marche et maintenir les capacités respiratoires.
Source
104-week efficacy and safety of cipaglucosidase alfa plus miglustat in adults with late-onset Pompe disease: a phase III open-label extension study (ATB200-07)
Schoser B, Kishnani PS, Bratkovic D et al. J Neurol . 2024 Feb