Maladie de Pompe : essai de phase II de l’AT2220
Résultats préliminaires de l'essai de phase II de l'AT2220 associé à l'enzymothérapie substitutive dans la maladie de Pompe.
La société Amicus Therapeutics a annoncé dans un communiqué de presse, publié le 11 octobre 2012, les résultats préliminaires de l'essai de phase II qui évalue l'AT2220 (ou duvoglustat hydrochloride) associé à l'enzymothérapie substitutive (Myozyme® et Lumizyme®) dans la maladie de Pompe. Ces résultats ont été présentés à l'occasion du 17ème congrès de la World Muscle Society qui s’est tenu en Australie du 9 au 13 octobre 2012.
Dans cet essai, trois doses d'AT2220, une molécule chaperonne qui agit sur le repliement et le transport des protéines de la cellule et qui augmenterait les effets de l’enzymothérapie substitutive (remplacement de l’enzyme alpha-glucosidase manquante par une enzyme recombinante humaine) , ont été testées. Le traitement a été bien toléré. Il a permis d'augmenter l'activité de l'enzyme de substitution dans le plasma et dans les muscles des personnes traitées. Des études menées en parallèle ex vivo ont montré que l'AT2220 diminuait la réponse immunitaire dirigée contre l'enzyme de substitution.
L'essai continue, puisqu'une quatrième dose du produit reste à évaluer (le recrutement est terminé). Les résultats définitifs de l'essai devraient être annoncés pour la fin de l'année.