Maladie de Kennedy : la mexilétine ne convainc pas
La mexilétine ne s’est pas montrée efficace contre les paralysies liées au froid : résultat de l’essai clinique MEXPRESS chez 51 participants atteints d’amyotrophie bulbo-spinale.
L’un des principaux symptômes des malades atteints d’amyotrophie bulbo-spinale (SBMA) est une faiblesse musculaire qui s’exacerbe lorsqu’ils sont exposés au froid. La mexilétine est un agent bloquant du canal sodium utilisé en cardiologie, qui diminue les problèmes de décontraction musculaire appelés myotonie et aurait pu être un candidat-médicament potentiel dans la SBMA.
Une étude observationnelle suivie d’un essai clinique
Dans une première étude observationnelle conduite auprès de 51 personnes atteintes de SBMA et 18 indemnes de la maladie, des cliniciens japonais ont confirmé la forte fréquence (88%) de paralysies liées au froid dans la SBMA.
Dans la continuité de ces résultats, la même équipe a mis en place un essai clinique de phase II, randomisé, contre placebo nommé MEXPRESS, d’une durée de 8 semaines, pour évaluer les effets de la mexilétine chez 20 participants atteints de cette maladie. Ses résultats ont montré que, bien qu’efficace sur le court terme (avec le test de pression de la langue, le grip de 10 secondes…), la mexilétine ne parvient pas à réduire de façon significative les paralysies liées au froid dans la SBMA.
Source
Mexiletine in spinal and bulbar muscular atrophy: a randomized controlled trial.
Yamada S, Hashizume A, Hijikata Y et al.
Ann Clin Transl Neurol. 2022 Nov;9(11):1702-1714.