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Lu pour vous 2024 n°13

Publié le
Vignette Actualité - Lu pour vous

Trois articles scientifiques parus récemment révèlent de nouveaux résultats pour le garetosmab dans la fibrodysplasie ossifiante progressive, l’efgartigimod dans la myasthénie et la thiamine dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Revue de leurs points clés.

Des résultats complémentaires du garetosmab dans la FOP

En comparaison d’un placebo, le garetosmab réduirait de façon durable non seulement la fréquence des poussées de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) mais aussi leur gravité, leur durée médiane (15 versus 48 jours) et le besoin de corticoïdes (40% vs 58%). Ces résultats sont issus d’une nouvelle analyse des données de l’essai Lumina-1, parue alors que l’évaluation du garetosmab se poursuit notamment en France avec l’essai de phase III, Optima, dont le recrutement est terminé. Pour rappel ce candidat-médicament bloque les voies de signalisation des activines A, anormalement activées dans la FOP. 
- Voir le résumé de l’article (en anglais)
- D’autres pistes de traitement pour la FOP

L’injection sous-cutanée d’efgartigimod comparée à la perfusion

L’essai Adapt-SC a rassemblé 110 adultes atteints d’une forme généralisée de myasthénie auto-immune. Ils ont reçu de l’efgartigimod (Vyvgart®) soit en injection sous la peau, soit en perfusion intraveineuse, une fois par semaine pendant un mois. L’effet de la voie sous-cutanée s’est avéré non-inférieur à celui de la voie intraveineuse sur le critère principal de l’étude : la baisse du taux d’anticorps (IgG) dans le sang. Les deux voies d’administration ont également eu une efficacité similaire sur les manifestations de la maladie (score MG-ADL notamment). Publiés en même temps, les résultats préliminaires de l’extension de cet essai, nommée Adapt-SC+, conforte ces résultats. 
- Voir le résumé de l’article (en anglais)

La thiamine, un complément alimentaire à évaluer dans la CMT

La thiamine, ou vitamine B1, participe au bon fonctionnement du système nerveux et son administration pourrait avoir des effets bénéfiques dans des maladies neurologiques comme la maladie de Parkinson ou l’ataxie de Friedreich. Une étude pilote auprès de 15 patients atteints de maladie de Charcot-Marie-Tooth a montré qu’une prise quotidienne par voie orale améliore la force des mains et restaure certains paramètres physiologiques (vitesses de conduction nerveuse). Si ces résultats préliminaires semblent prometteurs, il est nécessaire de les confirmer par un essai clinique d’envergure.  
- Voir le résumé de l’article (en anglais)