LGMD R5 : autorisation d’un essai de thérapie génique chez l’homme !
Un nouvel essai clinique de thérapie génique a obtenu une autorisation pour évaluer le produit de thérapie génique ATA-200 chez des enfants et adolescents atteints de dystrophie musculaire des ceintures liée à SGCG.
C’est officiel ! Atamyo Therapeutics, spin-off du laboratoire Généthon, vient d’obtenir les autorisations réglementaires nécessaires pour tester l’innocuité et l’efficacité de l’ATA-200. Ce produit de thérapie génique, issu des travaux de recherche d’Isabelle Richard, experte des dystrophies musculaires des ceintures à Généthon, sera évalué chez des patients atteints de myopathie des ceintures (LGMD) R5 liée à SGCG (ou gamma-sarcoglycanopathie). Cette maladie qui débute généralement dans l’enfance est une des LGMD les plus sévères et touche environ 2000 personnes en Europe. Jusqu’ici, elle ne dispose d’aucun traitement approuvé.
Une faisabilité démontrée
La thérapie génique est une méthode de traitement déjà à l’essai dans la LGMD R9 et dans la LGMD R4, une autre sarcoglycanopathie, avec des résultats encourageants. Ce n’est pas non plus la première fois qu’elle est testée dans la LGMD R5. Généthon, le laboratoire de l'AFM-Téléthon, est le fer de lance du développement thérapeutique dans cette maladie depuis plus de 15 ans, avec le lancement dès 2006 du premier essai de phase I de thérapie génique chez l’homme. Ses résultats publiés en 2012 montraient que le produit était bien toléré. En 2019, Isabelle Richard et son équipe observaient l’efficacité dose-dépendante chez la souris d’un autre produit, avec un vecteur plus efficace, qui deviendra l’ATA-200, pavant la voie vers un essai chez l’homme.
Un essai européen
Le nouvel essai, multicentrique de phase I/II, a reçu l’approbation pour se dérouler en France et en Italie ; il pourrait démarrer cette année et devrait inclure six enfants âgés de 6 à 12 ans, marchants et avec un diagnostic de LGMD R5 cliniquement et génétiquement confirmé. Deux doses d’ATA-200, une faible et une trois plus élevée, seront testées par injection en intraveineux. L’innocuité sera évaluée six mois plus tard et les patients seront suivis quatre ans et demi après.
L’ATA-200 représente un espoir tangible pour la concrétisation de la thérapie génique dans cette maladie.
Source
Atamyo Therapeutics obtient les autorisations réglementaires en Europe pour lancer l’essai clinique de ATA-200, sa thérapie génique pour traiter la myopathie des ceintures LGMD-2C/R5. Atamyo Therapeutics. Communiqué de presse du 26 mars 2024.