La WMS 2021 fait le plein de résultats d’essais cliniques

Cette année encore, l’édition annuelle du Congrès de la World Muscle Society s’est déroulée « en ligne » du 20 au 24 septembre 2021 pour faire le point sur les dernières actualités concernant le muscle, que ce soit sous forme de visioconférences, de symposiums organisés par des laboratoires pharmaceutiques ou autour de plus de 300 e-posters. À cette occasion, de nombreux experts de l’Institut de Myologie (Paris) ont également partagé leurs travaux de recherche fondamentale, sur les essais cliniques ou encore sur des avancées thérapeutiques.

Un temps pour débattre

« Qui devrait évaluer les patients lors d’un essai clinique ? L’homme ou la machine ? », « Les grands modèles animaux (comme le singe, le chien, le cochon…) sont-ils nécessaires pour la recherche translationnelle ? ».
Cette année, une petite nouveauté est ainsi venue s’intégrer au programme de la WMS 2021 avec l’organisation de plusieurs débats sur de tels sujets, encore controversés. Cliniciens ou chercheurs ont pu avancer leurs arguments et tenter de convaincre leur auditoire des avantages de l’un ou l’autre des modèles proposés.

Un grand nombre de résultats d’essais

Pour cette édition 2021, nombreuses ont été les présentations de résultats d’essais cliniques, signe que la recherche de traitements avance dans les maladies neuromusculaires !
Plusieurs d’entre elles ont concerné des essais de thérapie génique comme l’essai ASPIRO dans la myopathie myotubulaire ou l’essai IGNITE dans la myopathie de Duchenne. Quelle que soit la maladie, les experts ont souligné la difficulté à expliquer certains résultats de thérapie génique, qu’ils soient favorables ou défavorables. Ils insistent sur l’importance de bien connaitre l’évolution de la maladie grâce aux études d’histoire naturelle pour mieux adapter la mise en œuvre des essais de thérapie génique et appréhender les effets d’un produit de thérapie génique en fonction de l’âge du malade, de son poids…

D’autres résultats d’essais cliniques, de pharmacologie, de thérapie cellulaire… ont également été discutés à l’image de l’essai MYOMEX. Soutenu par l’AFM-Téléthon, il a évalué la mexilétine dans les myotonies non-dystrophiques, avec une amélioration de la raideur musculaire et de la qualité de vie des participants traités pendant 18 jours.

Source
Voir le site de la WMS2021