La thérapie génique, une deuxième naissance pour les bébés atteints d’amyotrophie spinale

Un traitement issu des recherches pionnières menées à Généthon

Depuis deux ans, un médicament de thérapie génique est disponible pour traiter l’amyotrophie spinale de type 1, la forme la plus grave de cette maladie. Issu de technologies développées à Généthon, ce traitement qui permet de réparer les motoneurones en une seule injection représente une véritable révolution médicale pour les enfants qui en sont atteints et dont l’espérance de vie ne dépassait pas deux ans jusque-là. Les enfants traités retrouvent des forces : ils peuvent respirer sans assistance, attraper leurs jouets, manger sans aide ou se tenir assis, et pour certains d’entre eux traités très tôt après la naissance, faire leurs premiers pas. Des mouvements impensables sans traitement pour ces enfants ! Aujourd’hui, une quarantaine d’enfants atteints de SMA type 1 ont été traités en France. 

Grâce à la thérapie génique, Victoire vit et progresse chaque jour

Comme Victoire, ambassadrice du Téléthon 2021, Hyacinthe, Augustin et Elisa ont bénéficié de ce traitement. Ils ont fait leur entrée en maternelle comme tous les autres enfants.

A voir : Que sont-ils devenus ? C’est la rentrée pour Elisa, Augustin et Hyacinthe

Le Téléthon a tout changé : de combats en victoires pour l’amyotrophie spinale

Découvrez la rétrospective du combat des parents, qui refusant la fatalité de cette maladie incurable, se sont réunis en 1986, au sein de l'AFM-Téléthon pour combattre cette maladie. Le début d'une incroyable aventure humaine et médicale de la découverte du gène en 1995, avec le soutien de l'AFM-Téléthon, à la mise au point de la thérapie génique à Généthon qui permet aujourd'hui de sauver des bébés en une seule injection. Le Téléthon a changé l'histoire de la médecine !

Le Téléthon, c’est la démonstration de notre force collective.

Ensemble, on peut vaincre des maladies qu’on disait incurables. Apportez la force de votre don au Téléthon : Telethon.fr