La première victoire de la thérapie génique a 20 ans !
En avril 2000, des chercheurs français annonçaient les résultats positifs de la thérapie génique chez les bébés-bulle. Une victoire qui a ouvert la voie à une véritable révolution médicale.
Le 28 Avril 2000, une équipe française dirigée par le Pr Alain Fischer et le Dr Marina Cavazzana-Calvo (Inserm /AP-HP) publiait dans Science les premiers résultats positifs d’une thérapie génique dans le cadre d’un essai démarré un an plus tôt à l’hôpital Necker chez des enfants atteints d’un déficit immunitaire rare (DICS-X). Une première mondiale, soutenue par l’AFM-Téléthon, qui montrait qu’il était possible de corriger une maladie génétique par thérapie génique. Un an après l’introduction d’un gène-médicament dans les cellules de leur moelle osseuse, les enfants retrouvaient un système immunitaire complètement normal et fonctionnel.
Pour Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, cette première mondiale est à l’origine d’une véritable révolution médicale :« La thérapie génique n’en était qu’à ses balbutiements. Elle cherchait les premières preuves de son efficacité pour franchir une étape critique et s’ouvrir des horizons plus larges et pleins de promesses. La vision du professeur Alain Fischer a été de choisir la maladie la plus propice à cette preuve de concept. Une maladie rare, l’immunodéficience sévère liée au chromosome X, où il sera plus aisé de distinguer l’efficacité de la thérapie, conçue pour sauver des enfants voués à une mort certaine et à brève échéance. Mais aussi, d’un point de vue plus technique, il s’agissait de corriger quelques cellules prélevées chez les malades (en l’occurrence des cellules de la moelle osseuse qui produisent les cellules du sang, dont les globules blancs touchés dans la maladie) et de démontrer que ces cellules corrigées par thérapie génique pouvaient guérir les enfants après leur réinjection dans le sang. Les premiers résultats communiqués un an après traitement chez les premiers garçons traités confirmaient la pertinence de cette thérapie génique, fruit d’années de recherche et de mise au point. Quelques semaines après le traitement les enfants étaient libérés de leur bulle stérile en dehors de laquelle le moindre microbe pouvait leur être fatal. C’était il y a 20 ans. Il a fallu encore quelques années d’ajustements destinés à abolir des risques liés au vecteur de thérapie génique. Et grâce aux améliorations apportées et au recul actuel, les médecins parlent désormais de guérison. Des enfants peuvent devenir adultes, mener une vie normale sans aucun traitement puisque cette thérapie génique ne s’administre qu’une seule fois et agit une fois pour toute. Une avancée décisive dans l’histoire de la thérapie génique, due au talent des chercheurs de grandes institutions publiques françaises et à la persévérance d’une association portée par la générosité des Français ».
Après le système immunitaire, la thérapie génique s’est attaquée aux maladies du sang, du cerveau, du foie, de la vison et, plus récemment, des muscles. Pour les malades et leur famille, c’est une nouvelle ère portée par la multiplication des traitements de thérapie génique qui s’est ouverte.
Retrouvez les explications du Professeur Fischer sur la mise au point de ce traitement et sa rencontre avec Armand, traité par thérapie génique, sur le plateau du Téléthon en 2018.
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