La pléothérapie dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth 1A

Le Docteur Catherine Scart-Gres de la société Pharnext  a évoqué les résultats de l'essai PXT 3003 dans la CMT1A devant les familles qui participaient au Congrès National de l'Association CMT-France. Basé sur le concept de la Pléothérapie™, cet essai de phase II, randomisé en double aveugle contre placebo a mobilisé 80 participants en France. Son but était d'évaluer l'innocuité et la tolérance du "pléomédicament" PXT 3003 et de fournir une preuve de concept de son efficacité. Le PXT 3003 est composé d'une association, à faibles doses, de trois produits déjà commercialisés.

Le développement du PXT 3003 continue 

Les données recueillies au cours de l'essai montrent que le traitement semble bien toléré et sans risque pour la santé des participants. Ces résultats sont suffisamment encourageants pour que la société Pharnext poursuive l'évaluation de ce candidat-médicament. Ils ne permettent cependant pas encore de conclure sur son degré d’efficacité compte tenu, notamment, du petit nombre de personnes traitées.

La société Pharnext va soumettre un dossier aux autorités sanitaires compétentes dans différents pays pour mettre en place un nouvel essai de  phase IIb/III du PXT 3003. Cet essai, dont l'objectif serait de démontrer l'efficacité du PXT 3003 et de déterminer la dose la plus efficace du produit sur un grand nombre de patients, pourrait démarrer en France fin 2014.

Des résultats en cours de publication

Ces résultats ont déjà été présentés auprès des professionnels de santé et experts de la maladie à l'occasion du congrès du Consortium international sur la CMT à Anvers (25-27 juin 2013) et des rencontres de la Peripheral Nerve Society à Saint-Malo (29 juin-3 juillet 2013). Ils feront prochainement l'objet d'une publication scientifique dans une revue médicale, dont nous nous ferons l'écho sur le site internet de l'AFM-Téléthon.

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