Généthon, premier établissement pharmaceutique à but non lucratif

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a obtenu le statut d’établissement pharmaceutique accordé par l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM). Son centre de production, Généthon Bioprod, est ainsi autorisé à produire des médicaments de thérapie innovante. Une première pour un laboratoire créé par une association de malades et financé grâce à la générosité publique, et une nouvelle étape dans l’émergence de traitements innovants pour les maladies rares.

« Cette autorisation de l’ANSM marque une étape majeure dans l’histoire de l’AFM-Téléthon et de son laboratoire Généthon. Pour la première fois, une association à but non lucratif, créée par des malades et leurs familles, financée par la générosité publique, dispose d’un établissement pharmaceutique. Cet outil d’excellence nous permettra d’accélérer nos programmes de développement de biothérapies innovantes pour les maladies rares et ce, au service de l’intérêt général » s’est félicitée Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon et de Généthon.

Thérapie génique : la plus grande capacité de production au monde

Avec Généthon Bioprod, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dispose de la plus grande capacité de production de médicaments de thérapie génique au monde. De la preuve de concept au développement clinique, en passant par la production selon les Bonnes Pratiques de Fabrication, Généthon renforce ainsi sa position de leader mondial dans le domaine des biothérapies pour les maladies rares.

Avec ses 5000 m2 de laboratoires de haute technologie et ses 4 suites de confinement L3, Généthon Bioprod est en capacité de produire plus de 20 lots de vecteurs-médicaments de type lentivirus ou AAV pour les phases d’essais cliniques chez l’homme comme pour la mise à disposition des malades. Déjà promoteur de deux essais cliniques internationaux pour des déficits immunitaires, Généthon peut ainsi poursuivre le développement de ses projets cliniques pour des maladies rares de la vision, des muscles, du sang, du foie, du cerveau…