Généthon et Hansa Biopharma lancent un essai clinique de phase 2 pour le syndrome de Crigler-Najjar
L'essai sera mené chez des malades pour lesquels les anticorps anti-AAV préexistants constituent actuellement une limite au traitement par thérapie génique.
Généthon, le laboratoire du Téléthon, et Hansa Biopharma, pionnier de la technologie enzymatique pour les maladies immunologiques rares, annoncent aujourd'hui le lancement d'un essai de phase 2 chez des malades atteints de la maladie de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie, et présentant des anticorps neutralisants préexistants contre les vecteurs AAV.
L'essai évaluera l'efficacité et la sécurité d'une injection intraveineuse unique de la thérapie génique développée par Généthon, après un prétraitement par l’imlifidase, une enzyme unique de clivage des anticorps, mise au point par Hansa.
Surmonter le défi des anticorps anti-AAV pour élargir l'accès aux thérapies géniques
La thérapie génique utilise aujourd’hui, pour des maladies du muscle, du foie ou de la vision, des vecteurs dérivés de virus AAV pour transporter les gènes-médicaments dans les cellules. Les anticorps contre ces vecteurs représentent un défi majeur, car leur présence chez environ un tiers des malades les empêche de participer aux essais cliniques de thérapie génique et d'accéder aux thérapies géniques disponibles.
Pour Frédéric Revah, Directeur Général de Généthon: " Ce nouvel essai clinique reflète l'engagement de Généthon dans la poursuite de stratégies innovantes pour assurer et élargir l'accès aux thérapies géniques pour les patients souffrant de maladies rares... Le démarrage de cet essai en collaboration avec Hansa Biopharma est une étape cruciale pour Généthon et met en lumière plusieurs années de recherche pionnière pour comprendre et contrôler la réponse immunitaire aux AAV afin de rendre la thérapie génique plus efficace et d'augmenter le nombre de patients pouvant y accéder ".
Un véritable espoir pour les malades comme Kelly
Ambassadrice du Téléthon 2023, Kelly est atteinte de la maladie de Crigler-Najjar. Diagnostiquée à 8 mois elle expliquait sur le plateau du Téléthon 2024, l’importance de surveiller chaque jour son taux de bilirubine qui peut devenir toxique pour son cerveau, et l’impact de la maladie dans son quotidien. Kelly ne peut pas bénéficier de la thérapie génique actuellement à l’essai dans sa maladie car elle a déjà été en contact avec le virus AAV et présente des anticorps qui détruiraient le traitement avant qu’il puisse faire effet. Cet essai constitue donc un véritable espoir pour Kelly mais également pour tous ceux qui des anticorps neutralisants préexistants dans la maladie de Crigler-Najjar comme dans d’autres pathologies.