FSH : résultats d’une grande enquête européenne
Conduite par FSHD Europe, organisation dont l’AFM-Téléthon est membre, une enquête sur les attentes des patients et aidants vis-à-vis de futurs essais cliniques dans la myopathie facio-scapulo-humérale vient de dévoiler ses résultats.
Plus de mille participants (1147 exactement), autant de femmes que d’hommes, âgés de 50 ans en moyenne et provenant de 26 pays européens dont la France ont répondu à cette enquête.
Concernant les participants et leurs symptômes
Une grande majorité des personnes interrogées est atteinte de myopathie facio-scapulo-humérale de type 1 ou FSHD1 (67%) et 7% de FSHD2, les autres n’ayant pas eu confirmation de leur diagnostic génétique. Les premiers symptômes - le plus souvent un décollement des omoplates ou une faiblesse des membres inférieurs ou supérieurs – sont apparus principalement (chez 40%) entre l’âge de 11 et 20 ans. Près de 8 ans en moyenne (6 ans pour la France) ont été ensuite nécessaires pour que ces patients puissent obtenir un diagnostic. Côté soins, les participants ont principalement recours à de la kinésithérapie, de l’ergothérapie, des exercices et des aides à la mobilité, ce qui permet de soulager ces symptômes.
Dans la vie de tous les jours, les problèmes pour se déplacer ou le fait de ne plus pouvoir marcher sont ressentis comme étant les plus difficiles à vivre ; l’atteinte de la vision ou de l’audition, tout comme les difficultés pour s’exprimer ou déglutir, sont considérées comme les moins difficiles au quotidien.
Concernant les attentes de futurs essais cliniques
D’après les réponses obtenues dans cette enquête, les principales motivations des patients à participer à un essai clinique sont l’accès possible à un traitement et aux résultats de l’essai clinique. Viennent ensuite les bénéfices collectifs pour la communauté de personnes atteintes de FSHD. En revanche, parmi les freins pour s’engager dans un essai clinique figurent le trop grand éloignement et le manque d’accessibilité en transport du centre investigateur de l’essai ainsi qu’une peur des effets secondaires que pourrait générer le traitement.
Un résumé (en français) des résultats de cette enquête est disponible sur le blog du Groupe d’Intérêt FSHD de l’AFM-Téléthon.