FOP : pas d’autorisation européenne pour le palovarotène

Les résultats de l’essai MOVE (107 participants) publiés en janvier 2023 avaient montré une réduction de 60% du volume des nouvelles ossifications sous palovarotène (Sohonos^®), par rapport aux données d’histoire naturelle de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP) publiées en 2019 (114 participants).

Cependant, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne du médicament (EMA) avait considéré à cette époque que les données disponibles (méthodologie statistique de l’essai, qualité de la substance active, moyens utilisés pour diminuer le risque de soudure prématurée des zones de croissance des os longs) apportées par le laboratoire Ipsen, qui développe le palovarotène (Sohonos®) ne sont pas en faveur d’une supériorité des bénéfices du Sohonos® par rapport aux risques de son utilisation dans la FOP. 

Après un réexamen du dossier en mai 2023, le CHMP a confirmé son avis initial, considérant « qu’aucune conclusion ferme ne peut être tirée sur le bénéfice » du palovarotène dans la FOP, avis que la Commission européenne a suivi puisqu’elle a décidé en juillet de ne pas accorder d'autorisation de mise sur le marché au palovarotène dans le cadre du traitement de la FOP.

À noter que le Sohonos® est autorisé dans la FOP au Canada depuis janvier 2022 et qu’il est aussi disponible aux Émirats arabes unis. Enfin, il vient d’être autorisé aux Etats-Unis par la Food and Drug Administration (FDA), pour les patients éligibles âgés de 8 ans et plus chez les filles et de 10 ans et plus chez les garçons, comme l’indique le communiqué de presse daté du 16 août 2023.

Sources :
- Les autorités réglementaires américaines (FDA) approuvent le médicament d’Ipsen Sohonos™ (capsules de palovarotène), premier et unique traitement pour les personnes atteintes de FOP, Ipsen, Communiqué de presse du 16 Aout 2023

- Ipsen annonce la décision de la Commission européenne (CE) sur le palovarotène pour le traitement de la fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), Ipsen , Communiqué de presse du 19 juillet 2023

- Ipsen reçoit un avis négatif du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) à la suite du réexamen du palovarotène en tant que premier traitement de FOP au sein de l’Union européenne (UE), Ipsen, Communiqué de presse du 26 mai 2023.

- Ipsen annonce les résultats positifs du comité consultatif de la FDA sur le palovarotène expérimental pour la fibrodysplasie ossifiante progressive, Ipsen , communiqué de presse du 29 juin 2023.

- Ipsen obtient une nouvelle PDUFA date de la FDA pour le palovarotène expérimental dans le traitement des personnes atteintes de FOP, Ipsen, Communiqué de presse du 16 mars 2023.

- Reduction of New Heterotopic Ossification (HO) in the Open-Label, Phase 3 MOVE Trial of Palovarotene for Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). 
Pignolo RJ, Hsiao EC, Al Mukaddam M et al. 
J Bone Miner Res. 2023 ;38(3):381-394.

- Ipsen reçoit une lettre de réponse complète pour le palovarotène, traitement expérimental de la fibrodysplasie ossifiante progressive Ipsen, Communiqué de presse du 23 décembre 2022.